REVLIMID, approvata la rimborsabilità anche per i pazienti di nuova diagnosi

L‘Agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità di Lenalidomide (Revlimid), primo farmaco orale approvato per il trattamento del mieloma multiplo, anche per i pazienti di nuova diagnosi che non possono essere sottoposti a trapianto. Il farmaco commercializzato da Celgene era già autorizzato e rimborsato, in associazione a desametasone per il trattamento di persone con mieloma multiplo sottoposte ad almeno una precedente terapia.

In Europa, nel 2012, questo tumore è stato diagnosticato a circa 38.900 persone e 24.300 sono decedute nello stesso anno. Nel 2015 in Italia si sono registrati in Italia 5.200 nuovi casi. L’età mediana di insorgenza del mieloma multiplo è di settanta anni e circa la metà dei pazienti con nuova diagnosi non è candidabile a trattamenti aggressivi come la chemioterapia ad alte dosi associata a trapianto di cellule staminali, standard di cura per i più giovani. 

«I vantaggi derivanti da una terapia di prima linea con Revlimid e desametasone sono molteplici», afferma Michele Cavo, Direttore dell’Istituto di Ematologia “Seràgnoli” dell’Università degli Studi di Bologna. «In primo luogo, al paziente viene offerta la possibilità di ricevere una classe di farmaci (gli immunomodulanti) differente dagli agenti farmacologici più comunemente utilizzati sino a questo momento. In secondo luogo, la combinazione di Revlimid e desametasone si è dimostrata essere attiva, sia in termini di aumento della risposta che di significativo prolungamento della sopravvivenza globale. In terzo luogo, Revlimid ha un buon profilo di tollerabilità; in particolare è priva di alcuni importanti effetti collaterali legati ad alcune delle più comuni terapie disponibili sino ad ora, come ad esempio la tossicità neurologica. In ultimo, questa nuova opportunità di terapia migliora la qualità di vita dei pazienti in quanto l’assunzione orale, a domicilio, di Revlimid riduce il numero di accessi ospedalieri che sino ad oggi erano richiesti alla maggior parte dei pazienti».

La decisione della Commissione Europea per l’utilizzo di Revlimid nel trattamento del mieloma multiplo di nuova diagnosi si è basata sui risultati di due studi registrativi: MM-020 (noto anche come studio FIRST) e MM-015. La rimborsabilità in Italia di Revlimid nella nuova indicazione si è basata sullo studio di fase III MM-020 FIRST, multicentrico, in aperto e randomizzato, condotto su 1.623 pazienti con nuova diagnosi e non candidabili al trapianto di cellule staminali. 

#Mieloma, la nuova frontiera del CARFILZOMIB, ora disponibile in Italia

Profondità di risposta al trattamento senza precedenti, prolungamento della sopravvivenza libera da progressione fino a oltre due anni e miglioramento della qualità di vita: sono i risultati ottenuti nel trattamento del mieloma multiplo da carfilzomib (Kyprolis), primo inibitore irreversibile del proteasoma di seconda generazione, sviluppato da Amgen, disponibile anche in Italia,in regime di rimborsabilità, in associazione a lenalidomide e a desametasone nel trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo già sottoposti ad almeno una precedente terapia (Gazzetta Ufficiale n. 231 del 3 ottobre 2016). Carfilzomib apre nuove prospettive per i pazienti colpiti da questo tumore del sangue dall’impatto devastante grazie a un innovativo meccanismo d’azione: il farmaco si lega in modo irreversibile al proteasoma, struttura che gioca un ruolo importante nel funzionamento e nella crescita delle cellule in quanto scompone le proteine danneggiate o non più necessarie, causandone un’inibizione duratura e selettiva, con un’attività minima al di fuori del target.

Il mieloma multiplo è caratterizzato da un modello ricorrente di remissione e recidiva ed è forte l’esigenza di nuove terapie che forniscano risposte profonde e durature, in grado di prolungare la sopravvivenza dei pazienti senza progressione di malattia. Per questo motivo carfilzomib rappresenta un’importante novità per i pazienti. «Nello studio prospettico randomizzato di fase III ASPIRE, la combinazione carfilzomib-lenalidomide-desametasone è stata valutata comparativamente con lenalidomide-desametasone in pazienti con mieloma multiplo ricaduto dopo 1-3 precedenti linee di terapia – dichiara Michele Cavo, direttore dell’Istituto di Ematologia ‘Seràgnoli’ dell’Università di Bologna – i risultati hanno dimostrato il beneficio offerto dalla terapia con carfilzomib-lenalidomide-desametasone rispetto a lenalidomide-desametasone in termini di un prolungamento di circa 9 mesi della sopravvivenza mediana libera da progressione di malattia, arrivata a oltre 2 anni, e di un aumento di circa 3 volte della probabilità di ottenere una remissione completa: da 9,3% a 31,8%».

Carfilzomib, oltre ad ottenere risultati consistenti negli studi clinici, ha dimostrato di influire positivamente anche sulla qualità di vita dei pazienti trattati, con miglioramenti subito percettibili, ad esempio nel sollievo per il dolore osseo, e un buon profilo di tossicità. «Due studi pubblicati su Journal ClinicalOncology e Lancet Oncology hanno chiaramente dimostrato che carfilzomib è in grado di migliorare la qualità di vita dei pazienti rispetto ai pazienti trattati con la terapia convenzionale di controllo – sottolinea Mario Boccadoro, direttore di Clinica Ematologica I, Università di Torino – questa è la dimostrazione che l’efficacia di un farmaco, valutata dai medici in termini numerici di riduzione della massa tumorale, è percepita in modo positivo dai pazienti con un obiettivo miglioramento della loro qualità di vita». L’arrivo di carfilzomib in Italia è il risultato del forte impegno nella Ricerca & Sviluppo di Amgen, azienda dalla consolidata esperienza in oncologia, che ora affronta una nuova sfida in ematologia. «La nostra missione è essere al servizio dei pazienti affetti da patologie gravi, un compito che assolviamo principalmente attraverso la ricerca e lo sviluppo di terapie non solo efficaci, ma in grado anche di migliorare la qualità di vita– dichiara Francesco Di Marco, Amministratore Delegato di Amgen Italia – carfilzomib, oltre a migliorare la sopravvivenza delle persone con mieloma multiplo, presenta un buon profilo di tollerabilità, con un impatto contenuto in termini di effetti collaterali. L’Italia ha giocato un ruolo importante nel piano di sviluppo clinico del farmaco con 54 Centri sperimentatori coinvolti; inoltre quasi 200 pazienti hanno potuto beneficiare della terapia in uso compassionevole prima che si fosse concluso l’iter registrativo. Carfilzomib, tuttavia, non rappresenta un punto di arrivo: abbiamo attualmente in pipeline altre 3 promettenti molecole per il trattamento del mieloma multiplo. La ricerca non si ferma».