Profondità di risposta al trattamento senza precedenti, prolungamento della sopravvivenza libera da progressione fino a oltre due anni e miglioramento della qualità di vita: sono i risultati ottenuti nel trattamento del mieloma multiplo da carfilzomib (Kyprolis), primo inibitore irreversibile del proteasoma di seconda generazione, sviluppato da Amgen, disponibile anche in Italia,in regime di rimborsabilità, in associazione a lenalidomide e a desametasone nel trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo già sottoposti ad almeno una precedente terapia (Gazzetta Ufficiale n. 231 del 3 ottobre 2016). Carfilzomib apre nuove prospettive per i pazienti colpiti da questo tumore del sangue dall’impatto devastante grazie a un innovativo meccanismo d’azione: il farmaco si lega in modo irreversibile al proteasoma, struttura che gioca un ruolo importante nel funzionamento e nella crescita delle cellule in quanto scompone le proteine danneggiate o non più necessarie, causandone un’inibizione duratura e selettiva, con un’attività minima al di fuori del target.
Il mieloma multiplo è caratterizzato da un modello ricorrente di remissione e recidiva ed è forte l’esigenza di nuove terapie che forniscano risposte profonde e durature, in grado di prolungare la sopravvivenza dei pazienti senza progressione di malattia. Per questo motivo carfilzomib rappresenta un’importante novità per i pazienti. «Nello studio prospettico randomizzato di fase III ASPIRE, la combinazione carfilzomib-lenalidomide-desametasone è stata valutata comparativamente con lenalidomide-desametasone in pazienti con mieloma multiplo ricaduto dopo 1-3 precedenti linee di terapia – dichiara Michele Cavo, direttore dell’Istituto di Ematologia ‘Seràgnoli’ dell’Università di Bologna – i risultati hanno dimostrato il beneficio offerto dalla terapia con carfilzomib-lenalidomide-desametasone rispetto a lenalidomide-desametasone in termini di un prolungamento di circa 9 mesi della sopravvivenza mediana libera da progressione di malattia, arrivata a oltre 2 anni, e di un aumento di circa 3 volte della probabilità di ottenere una remissione completa: da 9,3% a 31,8%».
Carfilzomib, oltre ad ottenere risultati consistenti negli studi clinici, ha dimostrato di influire positivamente anche sulla qualità di vita dei pazienti trattati, con miglioramenti subito percettibili, ad esempio nel sollievo per il dolore osseo, e un buon profilo di tossicità. «Due studi pubblicati su Journal ClinicalOncology e Lancet Oncology hanno chiaramente dimostrato che carfilzomib è in grado di migliorare la qualità di vita dei pazienti rispetto ai pazienti trattati con la terapia convenzionale di controllo – sottolinea Mario Boccadoro, direttore di Clinica Ematologica I, Università di Torino – questa è la dimostrazione che l’efficacia di un farmaco, valutata dai medici in termini numerici di riduzione della massa tumorale, è percepita in modo positivo dai pazienti con un obiettivo miglioramento della loro qualità di vita». L’arrivo di carfilzomib in Italia è il risultato del forte impegno nella Ricerca & Sviluppo di Amgen, azienda dalla consolidata esperienza in oncologia, che ora affronta una nuova sfida in ematologia. «La nostra missione è essere al servizio dei pazienti affetti da patologie gravi, un compito che assolviamo principalmente attraverso la ricerca e lo sviluppo di terapie non solo efficaci, ma in grado anche di migliorare la qualità di vita– dichiara Francesco Di Marco, Amministratore Delegato di Amgen Italia – carfilzomib, oltre a migliorare la sopravvivenza delle persone con mieloma multiplo, presenta un buon profilo di tollerabilità, con un impatto contenuto in termini di effetti collaterali. L’Italia ha giocato un ruolo importante nel piano di sviluppo clinico del farmaco con 54 Centri sperimentatori coinvolti; inoltre quasi 200 pazienti hanno potuto beneficiare della terapia in uso compassionevole prima che si fosse concluso l’iter registrativo. Carfilzomib, tuttavia, non rappresenta un punto di arrivo: abbiamo attualmente in pipeline altre 3 promettenti molecole per il trattamento del mieloma multiplo. La ricerca non si ferma».
Nessun commento:
Posta un commento