NEWTON (Massachusetts), 11 gennaio - La ditta farmaceutica statunitense Karyopharm Therapeutics ha ricevuto la designazione di “farmaco orfano” dalla Food and Drug Administration (FDA) per il suo farmaco selinexor (KPT-330) per il trattamento del mieloma multiplo. Selinexor ha anche ottenuto la designazione orfana per il mieloma multiplo da parte dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA). Il farmaco orfano è un prodotto che è potenzialmente utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare la spesa. Per questi motivi, nel 2000 il Parlamento Europeo e il Consiglio d'Europa hanno varato una normativa che incentivasse lo sviluppo e la commercializzazione di questi prodotti e ne stabilisse i criteri di designazione. L’impegno economico per la commercializzazione di questi farmaci, essendo importante e rischioso, deve allora essere incoraggiato da leggi specifiche.
Negli anni le istituzioni europee e nazionali, rispondendo anche ad una esigenza etica, hanno proseguito il loro impegno per incoraggiare la commercializzazione di questi farmaci ma soprattutto per stimolare la ricerca e lo sviluppo nel settore dei farmaci orfani. Le malattie rare sono definite tali per la loro bassa frequenza nella popolazione.In Europa una malattia è considerata rara se colpisce non più di 1 abitante su 2000.
Sia la FDA e l'EMA hanno ottenuto la designazione orfana per selinexor anche nella leucemia mieloide acuta (AML), nella leucemia linfocitica cronica (CLL) e nel piccolo linfoma linfocitico (SLL), tra cui la trasformazione di Richter.
Il presidente e direttore scientific di Karyopharmo Sharon Shacham ha detto: “La designazione di farmaco orfano dalla FDA per il mieloma multiplo è un altro importante traguardo nel programma di sviluppo di selinexor. Siamo incoraggiati dai dati di risposta e di durabilità dimostrata finora nei pazienti con mieloma multiplo che hanno ricevuto selinexor in fase I e di fase I / II . E’ previsto l'avvio di ulteriori prove con selinexor nei pazienti con mieloma multiplo nei prossimi mesi, tra cui un potenziale processo di registrazione diretto nel primo semestre del 2015. "
Selinexor (KPT-330) è un inibitore orale che si lega e inibisce la proteina XPO1 (detta anche CRM1), provocando l'accumulo di proteine oncosoppressori nel nucleo della cellula, il che amplifica la loro funzione di soppressore del tumore. II medicinale portaall'induzione selettiva di apoptosi (morte cellulare) nelle cellule tumorali, risparmiando le cellule normali. Karyopharm prevede di avviare uno studio sul mieloma multiplo nella prima metà del 2015,. Le ultime informazioni sulla sperimentazione clinica per selinexor è disponibile all'indirizzo www.clinicaltrials.gov .
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