Approvato in USA Emplicit, secondo anticorpo monoclonace anti #mieloma

NEW YORK, 30 novembre  - Oggi la statunitense Food and Drug Administration ha concesso l'approvazione per Empliciti (ELOTUZUMAB) in combinazione con altri due terapie per il trattamento di persone affette da mieloma multiplo che hanno ricevuto da uno a tre farmaci precedenti.

Il mieloma multiplo è una forma di cancro del sangue che si verifica nelle cellule del plasma che combattono le infezioni (un tipo di globuli bianchi) si trovano nel midollo osseo. Queste cellule cancerose si moltiplicano, producono una proteina anomala che spinge fuori altre cellule ematiche sane dal midollo osseo. Questa malattia può provocare un indebolimento del sistema immunitario, e causare altri problemi ossei e renali. Il National Cancer Institute stima che ci saranno 26.850 nuovi casi di mieloma multiplo e 11.240 decessi correlati negli Stati Uniti quest'anno.  

"Stiamo continuando a imparare circa i modi in cui il sistema immunitario interagisce con diversi tipi di cancro, tra cui il mieloma multiplo", ha detto Richard Pazdur, MD, direttore dell'Ufficio di Ematologia e Oncologia  nel Centro della FDA per la valutazione dei medicinali e della ricerca ". L' approvazione di oggi riguarda il secondo anticorpo monoclonale per trattare pazienti con mieloma multiplo e lavora assieme a un'altra terapia, il  Darzalex (daratumumab), approvato all'inizio di questo mese,  che è l'unico altro anticorpo monoclonale accettato dalla FDA per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo.

Empliciti attiva il sistema immunitario del corpo per attaccare e uccidere le cellule di mieloma multiplo. E' stato approvato in combinazione con un altro trattamento approvato dalla FDA per il mieloma multiplo, il Revlimid (lenalidomide) + desametasone (un tipo di corticosteroide).

La FDA ha concesso l'approvazione accelerata per il daratumumab, nuova frontiera del #mieloma

WASHINGTON, 22 novembre - La Food and Drug Administration ha concesso l'approvazione accelerata per Darzalex (daratumumab) per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno tre trattamenti precedenti, tra cui un inibitore del proteasoma e un agente immunomodulante, o che sono refrattari alle cure,  L'iniezione di Darzalex , un anticorpo monoclonale che funziona aiutando alcune cellule nelll'opporsi all' attacco delle cellule tumorali al sistema immunitario, è il primo anticorpo monoclonale approvato per il trattamento del mieloma.

Richard Pazdur, MD, direttore dell'Ufficio di ematologia e oncologia della FDA per la valutazione della droga e la ricerca, ha detto in una dichiarazione ."Darzalex offre un'altra opzione di trattamento per i pazienti affetti da mieloma multiplo che sono diventati resistenti ad altre terapie."

Il programma di approvazione accelerata, in base al quale è stata approvata Darzalex, permette alla FDA di approvare un farmaco per il trattamento di una grave malattia sulla base di dati clinici che dimostrano che il farmaco ha un effetto su un endpoint surrogato che è ragionevolmente in grado di prevedere un beneficio clinico per i pazienti.

Sicurezza ed efficacia per Darzalex sono state dimostrate in due studi . Nello studio di fase II MMY2002 (SIRUS) su 106 pazienti con mieloma multiplo che avevano ricevuto una mediana di cinque linee di precedente terapia, tra cui un inibitore del proteasoma e un agente immunomodulante,, tutti hanno ricevuto Darzalex e 31 pazienti hanno avuto una riduzione totale o parziale nella loro massa tumorale. La risposta è durata in media di 7,4 mesi. Nell'altro studio, 42 pazienti hanno ricevuto Darzalex e 15 pazienti hanno avuto una riduzione totale o parziale nella loro massa tumorale.

Gli effetti indesiderati più comuni per Darzalex erano reazioni correlate all'infusione, stanchezza, nausea, mal di schiena, febbre e tosse. Darzalex può anche causare linfopenia, neutropenia, leucopenia, anemia e trombocitopenia. E reazioni gravi riportati con il trattamento con Darzalex includono broncospasmo, dispnea, ipossia e ipertensione.

Banche del sangue devono essere informati che i pazienti stanno ricevendo Darzalex perché il farmaco può interferire con alcuni test che sono fatte dalle banche del sangue (come lo screening di anticorpi) per i pazienti che hanno bisogno di una trasfusione di sangue, secondo una dichiarazione da parte della FDA. Le donne in gravidanza non dovrebbero utilizzare Darzalex, e le donne che pianificano una gravidanza devono usare contraccettivi efficaci durante e per almeno tre mesi dopo il trattamento.

Darzalex è commercializzato da Janssen Biotech.

MIELOMA, gli italiani sopravvivono di più

ROMA, 17 novembre - Il mieloma è un tumore del sangue che origina dalle plasmacellule, cioè da cellule localizzate prevalentemente nel midollo osseo. I suoi sintomi non sono caratteristici, ma eterogenei: in un terzo dei casi, infatti, la diagnosi è casuale, dopo esami del sangue di routine che evidenziano la componente monoclonale. Quando il mieloma è sintomatico, invece, si possono avere dolori alle ossa (nel 50% dei casi) e insufficienza renale (tra il 10-20%), oppure manifestazioni caratteristiche causate dall’eccessiva produzione di plasmacellule nel midollo osseo (anemia, piastrinopenia) e predisposizione alle infezioni per riduzione dei globuli bianchi (leucopenia). Sono alcuni dei dati emersi nel corso di un incontro che si svolge oggi a Roma, presso l’Hotel Nazionale. “Le cause del mieloma- hanno spiegato gli esperti- non sono ancora completamente chiare. Non è una malattia ereditaria, infatti, anche se la predisposizione genetica individuale gioca un ruolo importante. È noto che l’esposizione ad alcune sostanze chimiche (derivati petrolchimici, insetticidi o erbicidi utilizzati in agricoltura), a radiazioni o a certi virus potrebbe aumentare il rischio di sviluppare la malattia. Tra i fattori di rischio, poi, c’è anche l’obesità”. Quanto alla diagnosi precoce, hanno spiegato ancora gli esperti, “è difficile, perché molti pazienti non presentano sintomi fino allo stadio avanzato della malattia o manifestano disturbi generici, che potrebbero essere causati da altre patologie”.

In questo senso, l’esame del sangue e delle urine “può fornire una prima indicazione della presenza di tumore delle plasmacellule- hanno sottolineato nel corso dell’incontro- attraverso l’osservazione di elevati livelli di immunoglobuline. Bassi livelli di emoglobina e piastrine possono infatti essere indicativi, così come quelli di albumina, se il tumore è in stadio avanzato. Anche alti livelli di beta-2 microglobulina e di calcio possono essere indicativi”. La biopsia del midollo osseo, fondamentale per la diagnosi di mieloma, consiste “nel prelievo di un frammento di midollo e di osso con una siringa, seguito dalla ricerca di cellule tumorali nell’aspirato midollare. La diagnosi si completa quindi con ulteriori esami specifici di diagnostica per immagini, comeradiografie, tomografia, risonanza magnetica e Pet“. Ma quanti sono i tipi di mieloma? “Il mieloma multiplo- hanno risposto ancora gli esperti- si può presentare in varie forme. C’è il mieloma multiplo, che è il più comune: le plasmacellule tumorali sono localizzate prevalentemente nel midollo osseo e producono una grande quantità di anticorpo, la componente monoclonale, che si riversa in circolo; il mieloma micromolecolare, in cui le plasmacellule producono solo catene leggere di immunoglobuline (anticorpi); il mieloma non secernente, in cui le plasmacellule non producono anticorpi, ma sono presenti in quantità eccessiva; il plasmocitoma solitario, che consiste in un accumulo di plasmacellule che si localizza solo in un osso o in una sede extra-midollare; la leucemia plasmacellulare, caratterizzata da elevati livelli di plasmacellule nel sangue; il mieloma indolente, infine, che è asintomatico- hanno concluso- e che non presenta lesioni alle ossa o in altri organi”.

GLI ITALIANI SOPRAVVIVONO DI PIU’ –  La sopravvivenza dei pazienti italiani colpiti da mieloma multiplo è più alta della media europea. Infatti nel nostro Paese il 42% delle persone affette da questo tumore del sangue è vivo a cinque anni dalla diagnosi rispetto al 39% dei cittadini europei. “Questi dati sottolineano l’eccellente livello delle cure in Italia- spiega il prof. Fabrizio Pane, presidente della Società Italiana di Ematologia (Sie), in un incontro con i giornalisti oggi a Roma- La malattia si manifesta quando una plasmacellula, un tipo di cellula presente nella parte centrale del midollo osseo, diventa cancerosa e si moltiplica senza controllo. Oggi si stanno aprendo importanti prospettive grazie all’immuno-oncologia, che rinforza il sistema immunitario contro il tumore. Una nuova molecola immuno-oncologica sperimentale, elotuzumab, ha ridotto in maniera significativa il rischio di progressione della malattia”. Si stimano circa 2.300 nuovi casi di mieloma multiplo ogni anno fra gli uomini (1,2% di tutti i tumori) e 2.100 fra le donne (1,3%). L’incidenza aumenta con l’età: è più frequente negli over 60 (il 38% è over 70), solo il 5-10% dei pazienti è under 40. Così in un comunicato Intermedia.

“L’immuno-oncologia- afferma il prof. Francesco Cognetti, Direttore del Dipartimento di Oncologia Medica dell’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena di Roma- ha già dimostrato di essere efficace nel trattamento dei tumori solidi, a partire dal melanoma fino a neoplasie più frequenti come quelle del polmone e del rene in fase avanzata. Il 20% dei pazienti colpiti da melanoma oggi è vivo a 10 anni. Nel tumore del polmone non a piccole cellule non squamoso (adenocarcinoma) in fase avanzata, il 39% è vivo a 18 mesi. E il 20% delle persone colpite dalla forma non a piccole cellule squamosa metastatica è vivo a tre anni. Siamo di fronte a risultati davvero impressionanti in tumori che, prima dell’arrivo dei farmaci immuno-oncologici, presentavano scarse opzioni terapeutiche”. I trattamenti per il mieloma multiplo includono chemioterapia e corticosteroidi per eliminare le cellule tumorali e terapie mirate per bloccarne la crescita. Uno dei sintomi tipici della malattia è rappresentato dal dolore alle ossa, infatti i bifosfonati vengono utilizzati per ridurre questo disturbo e il rischio di fratture ossee. “La somministrazione di farmaci chemioterapici ad alte dosi con successivo trapianto di cellule staminali, in grado di ricostituire il tessuto midollare distrutto dal trattamento, ha migliorato i risultati. Però gli over 65 sono generalmente esclusi dal trapianto. La radioterapia è impiegata come terapia di supporto per alleviare i sintomi. Va ricordato che l’obiettivo del trattamento è costituito dal controllo della patologia e dal miglioramento della sopravvivenza. Molti pazienti manifestano cicliche remissioni e recidive, tra le quali sospendono il trattamento per un breve periodo per eventualmente riprenderlo. Dopo la recidiva, meno del 20% dei pazienti è vivo a 5 anni. La possibilità di utilizzare l’immuno-oncologia anche nei tumori del sangue costituisce una svolta decisiva”, conclude il prof. Pane, presidente della Sie.