La Scozia ha detto sì al POLAMIDOMIDE contro il mieloma, l'Inghilterra ci sta ancora pensando

EDIMBURGO - Lo Scottish Medicines Consortium (SMC), l'organismo di approvazione dei farmaci in Scozia, ha approvato Imnovid (pomalidomide) per l'uso in pazienti affetti da mieloma con recidiva e refrattari  che hanno precedentemente ricevuto sia Velcade® (bortezomib) e Revlimid® (lenalidomide).

Questa approvazione segue una ripresentazione da parte della società farmaceutica Celgene Ltd, dopo la SMC inizialmente rifiutato Imnovid per l'utilizzo in questa impostazione. 

Imnovid era stato originariamente bloccatoo dal SMC che aveva accertato il beneficio clinico del farmaco, non aveva ritenuto che fosse abbastanza significativo da giustificare i costi molto elevati.

Tuttavia, Celgene ha poi presentato un cosiddetto schema di accesso al paziente, che è un modo di dare uno sconto sul prezzo di un farmaco per migliorare la sua economicità (ad esempio, pagando per il trattamento dopo un certo numero di cicli o la restituzione dei soldi se il trattamento non funziona in alcuni pazienti).

Il regime di accesso dei pazienti , insieme con l'applicazione del regime di malattia rara e con i meccanismi utilizzati dal SMC per essere flessibile nel processo decisionale su farmaci clinicamente efficaci anc he se di alto costo, hanno permesso di decidere che Imnovid sia clinicamente ed economicamente conveniente per l'uso in pazienti affetti da mieloma in Scozia.

La decisione è valida solo per i pazienti affetti da mieloma che vivono in Scozia. L'Istituto Nazionale di Salute e Cura e (NICE), l'equivalente del SMC in Inghilterra e Galles, sta effettuando una valutazione del farmaco bocciato  nel mese di ottobre. NICE ha recentemente ripreso l'esame di  Imnovid per  valutare informazioni aggiuntive ricevute sul farmaco dal Forum sul Myeloma  del Regno Unito e Celgene in seguito alla pubblicazione del progetto di orientamento.

La valutazione finale definito sarà rilasciata nella primavera del 2015.

Ricordiamo che l'uso del polamidomide è stato approvato in agosto dalla Commissione europea e viene usato anche in ospedali italiani. Pomalidomide in combinazione con desametasone a basso dosaggio ha aumentato in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza globale (OS) rispetto alla monoterapia con desametasone ad alto dosaggio nei pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario. A evidenziarlo sono i risultati aggiornati dello studio di fase III MM-03 presentato al congresso annuale dell’ASCO, a Chicago. "Alla luce di questo vantaggio, la combinazione di pomalidomide più desametasone a basso dosaggio deve essere considerata un nuovo standard di cura per il trattamento dei pazienti con recidiva o refrattari alla terapia dopo essere stati trattati con lenalidomide e bortezomib" ha detto Katja Weisel, della clinica universitaria di Tubinga, in Germania, presentando il lavoro. Il farmaco, un derivato più potente e meglio tollerato della talidomide, ha avuto il via libera dell’Fda nel febbraio scorso

TOM BROKAV, inviato NBC e malato di mieloma, è in remissione, dopo un anno di cure

Tom Brokav

NEW YORK - Nel mese di febbraio scorso, il noto giornalista televisivo americano Tom Brokav  aveva rivelato che gli era stato diagnosticano un mieloma multiplo nell’agpsto 2013 e che era in cura. Domenica scorsa, il 74enne inviato ed ex ancor man di NBC Nightly News  ha rilasciato una dichiarazione nella quale annuncia che il suo cancro è in remissione. "Un anno fa, il mio futuro era più incerto di quanto mi fossi preoccupato di riconoscere, ma ora affronto il nuovo anno con una notizia molto incoraggiante. - ha scritto - Il cancro è in remissione e io prossimamente inizierò un regime di mantenimento farmaceutico per tenerlo fermo. Ero un delegato presidenziale per il 70 ° anniversario della Battaglia delle Ardenne, che è andata avanti per la maggior parte del mese di dicembre 1944, in uno dei peggiori inverni in 20 ° secolo. Sono andato nella foresta circostante Bastogne dove ci sono i segni ancora visibili di quelli scontri. C’erano con me circa 30 reduci, il più anziano aveva 96 anni e il più giovane 89. Sono tornato a casa riflettendo di nuovo su quanto siamo fortunati noi per la vita che abbiamo oggi, grazie a loro. il mio ultimo anno è stata una sfida, ma in ospedali di classe mondiale con medici brillanti, non in una trincea nelle Ardenne ", ha concluso.

Una "terapia tris" per curare il mieloma presentata al congresso dell'America Society of Ematolgy

SAN FRANCISCO - Nuove terapie in combinazione e sempre più mirate per il linfoma e il mieloma multiplo stanno migliorando il trattamento dei pazienti più difficili da trattare. È quanto emerge da alcuni studi presentati al 56° Congresso dell’American Society of Ematology (ASH) che si è aperto oggi a San Francisco con la partecipazione di oltre 20mila medici provenienti da tutto il mondo per i quali il congresso rappresenta l’evento più importante per aggiornarsi sui progressi della ricerca scientifica nel campo dell’ematologia. 
Al congresso nei prossimi giorni saranno presentati anche altri tre studi sui progressi nel trattamento del mieloma. Si tratta di esempi della cosiddetta “terapia di precisione” tra cui un inibitore del proteosoma e due anticorpi (CD28) che mostrano risultati incoraggianti in associazione con il trattamento standard nei pazienti con recidiva o resistenti alle terapie. “Anche se l’eradicazione del mieloma aggressivo e del mieloma multiplo restano ancora la sfida maggiore, la scoperta di diverse e promettenti strategie terapeutiche rappresenta per i medici e i ricercatori uno stimolo eccitante” ha detto al Congresso Brad Kahl, professore associato di Medicina presso l’Università del Wisconsin. “Con la combinazione di più terapie e con lo studio dei risultati nei pazienti vulnerabili, stiamo imparando di più su come poter aiutare meglio coloro che non rispondono alle terapie”.
 
La “terapia tris” contro il mieloma multiplo. Tra le principali novità presentate al Congresso, la “terapia tris”, ovvero la combinazione di tre farmaci contro il mieloma multiplo. I ricercatori hanno scoperto che aggiungendo un terzo ingrediente (carfilzomib) a un mix di due composti già utilizzati in coppia (lenalidomide e desametasone), la malattia viene 'congelata': resta ferma, senza progredire, per oltre 26 mesi in media. Sono questi i risultati dello studio di fase III 'Aspire' annunciati dalla società scientifica Usa in una conferenza stampa ufficiale e pubblicati oggi sul New England Journal of Medicine. Lo studio Aspire ha valutato carfilzomib per iniezione più lenalidomide e desametasone rispetto a lenalidomide e desametasone in pazienti affetti da mieloma multiplo recidivante. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario dimostrando che la combinazione di Carfilzomib, Lenalidomide, and Dexamethasone è in grado di aumentare in modo significativo la sopravvivenza senza malattia a 26,3 mesi rispetto ai 17,6 mesi della combinazione con soli due farmaci, il che significa un miglioramento di 8,7 mesi in termini di sopravvivenza libera da progressione .

Uno studio in Fase 1 sui pazienti con funzionalità renale compromessa

Uno studio in Fase 1 studio sta indagando sui risultati di elotuzumab in combinazione con Revlimid (lenalidomide) e desametasone (Decadron) nei pazienti con mieloma multiplo con vari livelli di funzionalità renale. Il dodici per cento dei pazienti erandi nuova diagnosi, il resto aveva precedentemente ricevuto un trattamento con Velcade  (bortezomib) (81 per cento), talidomide (Thalomid) (42 per cento), e Revlimid (35 per cento). Nel complesso, il 75 per cento dei pazienti con funzione renale normale, il 67 per cento dei pazienti con insufficienza renale grave e il 56 per cento dei pazienti con malattia renale allo stadio terminale ha risposto al trattamento. Secondo gli investigatori, la combinazione è stata ben tollerata in tutti e tre i gruppi di pazienti. Hanno dichiarato che i pazienti con insufficienza renale grave e con malattia renale allo stadio terminale possono essere trattati con 10 mg di elotuzumab in combinazione con Revlimid e desametasone.