TESTIMONIANZE/ "Ecco come il daratumumab mi sta salvando la vita dal #mieloma"

L'UNC Cancer center di Capitol Hill, il Nord Carolina

 

Pat Killingsworth

Living with myeloma è il blog di Pat Killingsworth di Tampa, Florida. E’ malato di mielina dal 2007. Oltre al blog, sulla sua vicenda medica e sui problemi del mieloma ha scritto 4 libri: uno, Vivere con il mieloma, è già alla terza edizione. Stavolta si occupa di daratumumab, che non è una parola magica del Mago Merlino, ma la nuova immunoterapia sulla quale tutti noi contiamo. Il farmaco, attualmente ancora in fase di sperimentazione sui pazienti, è prodotto dalla Johnson & Johnson, che ne chiederà la commercializzazione in Europa e Stati Uniti entro la fine dell’anno.

Ma ecco quello che scrive Pat: 

I primi rapporti sulla nuova immunoterapia, daratumumab, sono stati buoni. Mike, da North Carolina, recentemente è stato iscritto ad un processo di sperimentazione. Lui ha deciso di condividere una e-mail inviata i suoi amici per parlare dei primi risultati. Ecco un estratto:

“I risultati della catena leggere libere ci sono stati e sono fantastici! Dopo quattro infusioni di daratumumab, le catene leggere Kappa sono diminuite da 48.22 mg/dL a 3.96 mg/dL! I risultati sono stati così forti che il laboratorio ha deciso di ripetere il test per verificare il risultato che è  stato confermato.

Se si sta pregando per me, per favore non fermatevi e per favore pregate per questo nuovo farmaco in studio che mi ha messo in remissione per la seconda volta.

Per 7 anni mi sono chiamato Remissionary Mike. In realtà, ero l'unico Remissionary in America del Nord, un territorio enorme!

Poi nel 2010 sono ricaduto. Ho smesso di chiamarmi un Remissionary e ho iniziato a prendere di nuovo la chemio. Ho avuto circa 4 diverse chemio tossiche in questi ultimi 5 anni, e poi ho rinunciato perché non riuscivo a prenderne più. Il mio QOL (Qualità della vita) era andato a zero. Non posso avere alcuna chemio più tradizionale, quindi questo solo un mirato farmaco terapia molto meno tossico può essere il trattamento di cui avevo bisogno. Il daratumumab è diventato solo disponibile nell’ UNC Cancer Center di Chapel Hill (Nord Carolina) e il mio oncologo è il responsabile dello studio. Sono diventato il primo paziente arruolato in questo studio clinico a UNC.

Forse potrò usare il mio titolo "Remissionary" ancora una volta!

Straordinario come questo accada a certe persone, proprio al momento giusto. Il mese prossimo inizierò il mio 12 ° anno con mieloma multiplo! La maggior parte dei pazienti, come me diagnosticati nel 2004, è morto entro sei anni.

Dovete conoscere qualcuno per entrare in Paradiso. Secondo la Bibbia, non c'è altro modo! Fatemi sapere se avete bisogno di un rinvio. Forse posso aiutare".

Non so se essere più eccitato del fatto che Mike stia facendo così bene o circa l'efficacia promettente daratumumab come singolo agente. Impressionante!

Mike fa parte di una sperimentazione clinica di fase 4 che coinvolge daratumumab presso la University of North Carolina a Chapel Hill. Er stato diagnosticato nel 2004

Poi, come si legge sopra, LE terapie anti-mieloma tradizionali o non haNNO funzionato per lui, o erano così tossicHE che aveva bisogno di fermarsi. Che benedizione questo daratumumab deve essere per Mike e pieno di speranza e incoraggiamento per il resto di noi!

Pat

MIELOMA/ Due nuovi studi sulle cellule T

Le cellule T, nuova profontiera per noi malati di mieloma, sono prtagosti di due studi clinici avanzati, in Germania e di Baltimora.

CAR T immunoterapia cellulare

Hermann Einsele, MD e Michael Hudecek, MD, dell'Università di Würzburg, in Germania

Il dott Einsele e il dottor Hudecekd studiano la ingegneria dei globuli bianchi (o linfociti T) con un recettore specifico per attaccare due specifiche proteine ​​(CS1 e BCMA) trovate sulle cellule del mieloma, ma non sulle cellule normali. Questo è un trattamento "non-trapianto" e secondo il dottor Michael Sadelain del Memorial Sloan Kettering Cancer Center, si tratta di un approccio completamente nuovo. "La terapia CAR è allo stesso tempo di terapia cellulare, terapia genica, e immunoterapia", spiega Sadelain."Rappresenta una svolta radicale da tutte le forme di medicina esistenti fino ad oggi." Un campione di sangue viene prelevato dal paziente, le cellule immunitarie che combattono sono costruite con i recettori e quando sono restituite al paziente 14 giorni più tardi, le cellule sono addestrate a cercare e distruggere le cellule del mieloma con target sulla loro superficie. Questa ricerca porterà risultati entusiasmanti.

Maggiore Immunoterapia T-Cell con trapianto autologo

Dr. Ivan Borrello, MD, PhD - Johns Hopkins lSidney Kimmel Comprehensive Cancer Center

Il dottor Borrello sta usando un approccio completamente nuovo di utilizzare il maggior numero di globuli bianchi specifici per la malattiaformando cellule che "sanno" che cosa attaccare. Pochi giorni dopo il trapianto autologo, d la loro "formazione" li aiuta a andare contro centinaia di cellule tumorali paziente-specifiche. Con la naturale ricrescita del sistema immunitario del corpo dopo il trapianto, questo dà al trattamento una doppia spinta. Questo lavoro è già nei primi studi clinici. Il modo di usare il sistema immunitario del paziente per colpire le cellule di mieloma si chiama terapia adattiva cellule T con (linfociti infiltranti il midollo) MILS. Dr. Ivan Borrello è un pioniere nell'uso di questa terapia (già in uso nei cancri al seno, della prostata e del pancreas) nel mieloma multiplo. Lui sta usando l'immunoterapia con chemioterapia ad alte dosi.

LOTTA AL MIELOMA, l'Ema dice sì alla commercializzazione di KYPROLIS

ROMA, 1 ottobre - Una doppia, buona notizia per i pazienti affetti da malattie oncoematologiche: il Comitato dei Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole all’autorizzazione all’Immissione in commercio di carfilzomib (Kyprolis) in associazione a lenalidomide e desametasone per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo già sottoposti ad almeno una precedente terapia e di blinatumomab,  una terapia per il trattamento degli adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria negativa per il cromosoma Philadelphia (LLA). “Siamo soddisfatti di aver ricevuto il parere favorevole da parte del CHMP per entrambi i farmaci perché si tratta di un importante passo avanti per offrire nuove opzioni terapeutiche ai pazienti europei con forme rare di tumore – ha dichiarato Sean E. Harper, M.D., Executive Vice President of Research and Development di Amgen – Per i pazienti con mieloma multiplo, il periodo di remissione della malattia si accorcia a ogni nuovo ciclo di trattamento mettendo, così, in evidenza la necessità di nuove terapie. I risultati dello studio ASPIRE hanno dimostrato che carfilzomib ha prolungato il periodo di sopravvivenza libera da progressione di malattia. Allo stesso modo, anche i pazienti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria hanno un urgente bisogno di nuovi farmaci”.
Carfilzomib è un inibitore del proteosoma utilizzato nel trattamento dei pazienti con mieloma multiplo. I proteosomi giocano un ruolo importante nel funzionamento e nella crescita delle cellule, poiché degradano le proteine danneggiate o che non servono più. Carfilzomib blocca il proteosoma con conseguente elevato accumulo di proteine nelle cellule, in modo particolare in quelle con alte concentrazioni di proteine anomale, come ad esempio le cellule di mieloma; tale accumulo di proteine danneggiate porta al blocco e alla successiva morte cellulare. Blinatumomab è il primo di una classe di anticorpi  bispecifici sperimentato in studi clinici. Agisce sulle cellule T con un meccanismo d’azione innovativo in grado di aiutare il sistema immunitario a combattere il cancro. Dopo il parere favorevole del CHMP sarà ora la Commissione Europea (CE), che autorizza i farmaci per l’Unione Europea, a finalizzare l’iter registrativo con l’emanazione di un’autorizzazione centralizzata alla commercializzazione in tutti i 28 Paesi membri della UE, nonché in Islanda, Liechtenstein e Norvegia.