#MIELOMA: OK europeo all'uso di KYPROLIS in combinazione con SOLO desametasone

THOUSAND OAKS, CALIFORNIA, 27 maggio - Amgen (ha annunciato oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali ha adottato un parere positivo per estendere l'indicazione corrente per Kyprolis® (carfilzomib) per includere il trattamento in combinazione con il solo desametasone per i pazienti adulti affetti da mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia.

"Nel primo studio di fase 3, Kyprolis in associazione con desametasone ha quasi raddoppiato la sopravvivenza libera da progressione rispetto a uno standard corrente di regime di cura", ha detto Sean E. Harper, MD, vice presidente esecutivo di ricerca e sviluppo a Amgen. "Siamo lieti che il CHMP ha riconosciuto questi dati con un parere positivo, e non vediamo l'ora di garantire l'approvazione di questa indicazione estesa di Kyprolis."

Il parere positivo del CHMP si basa sui dati dello studio ENDEAVOR di fase 3 in cui i pazienti affetti da mieloma multiplo trattati con Kyprolis più desametasone hanno raggiunto la sopravvivenza libera da progressione superiore (PFS) di 18,7 mesi rispetto a 9,4 mesi in quelli trattati con Velcade ® (bortezomib) più desametasone, (HR = 0.53; 95 per cento CI: 0.44,0.65 p <0,0001). Le reazioni avverse più comuni che si sono verificati in più del 20 per cento dei pazienti erano anemia, affaticamento, diarrea, trombocitopenia, nausea, piressia, dispnea, infezioni delle vie respiratorie, tosse ed edema periferico.

Il parere positivo del CHMP sarà ora riesaminata dalla Commissione Europea (CE) e se concessa, l'autorizzazione alla commercializzazione sarà estesa per includere Kyprolis in combinazione con desametasone nei 28 paesi membri dell'Unione europea, nonché l'Islanda, il Liechtenstein e la Norvegia. L'indicazione estesa adottato dal CHMP è: Kyprolis in combinazione con lenalidomide e desametasone o desametasone da solo è indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia.

La autorizzazione della CE all'immissione in commercio precedentemente concessa per Kyprolis in combinazione con lenalidomide e desametasone per il trattamento di pazienti adulti affetti da mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno una precedente terapia sulla base dei risultati dello studio ASPIRE nel novembre 2015. Il parere positivo di oggi segue la US Food e l'approvazione del Drug Administration e sibasa sui risultati ENDEAVOR gennaio 2016.

A proposito di Kyprolis® (carfilzomib)

I proteasomi svolgono un ruolo importante nella funzione delle cellule e la crescita, abbattendo le proteine ​​che sono danneggiati o non più necessarie. KKyprolis può causare la morte delle cellule, in particolare nelle cellule di mieloma perché sono più probabilmente contenere una maggiore quantità di proteine ​​anomale. 

Kyprolis è stato approvato negli Stati Uniti con le seguenti modalità:

• In combinazione con desametasone o con lenalidomide più desametasone per il trattamento di pazienti con recidiva o refrattaria che hanno ricevuto da una a tre linee di terapia.
• Come agente singolo per il trattamento di pazienti con recidiva o refrattaria  che hanno ricevuto una o più linee di terapia.

Kyprolis è approvato anche in Argentina, Israele, Kuwait, Messico, Thailandia, Colombia, Corea, Canada, Svizzera, Russia e l'Unione europea. Applicazioni normative aggiuntive per Kyprolis sono in corso e sono state presentate alle autorità sanitarie di tutto il mondo.

Per ulteriori informazioni, si prega di visitare il sito www.kyprolis.com.

#MIELOMA, la commissione europea ha approvato il DARATUMUMAB (Darzalex)

BEERSE (Belgio), 26 maggio - Janssen-Cilag International NV (“Janssen”) ha annunciato in data odierna che la Commissione europea (CE) ha concesso l’approvazione condizionata di DARZALEX® (daratumumab) come monoterapia per pazienti adulti affetti da mieloma multiplo (MM) recidivato e refrattario, precedentemente sottoposti a una terapia basata su un inibitore del proteasoma (IP) e su un agente immunomodulante con dimostrata progressione della malattia rispetto all'ultimo trattamento somministrato. Daratumumab era stato approvato con una valutazione accelerata, un processo riservato ai medicinali che si ritiene possano essere di interesse sanitario pubblico, in particolare dal punto di vista dell’innovazione terapeutica.

Daratumumab è il primo anticorpo monoclonale (mAb) mirato alla proteina CD38 approvato in Europa. Agisce legandosi alla proteina CD38, una molecola di segnalazione con espressione elevata sulla superficie di diverse cellule del mieloma indipendentemente dalla fase della malattia. In questo modo daratumumab attiva il sistema immunitario del paziente per attaccare le cellule cancerogene, con la conseguente morte rapida delle cellule tumorali tramite diversi meccanismi d'azione immunomediati e tramite effetti immunomodulanti, oltre a provocare la morte diretta delle cellule tumorali tramite apoptosi (morte cellulare programmata).5-9

“Nonostante i recenti progressi, il mieloma multiplo rimane una malattia complessa e incurabile, laddove la recidiva è inevitabile per la maggior parte dei pazienti. Con ogni recidiva, la malattia diventa normalmente più aggressiva e più difficile da trattare”, ha commentato il Prof. Jesús San Miguel, direttore del Dipartimento di Medicina Clinica e Traslazionale, Università di Navarra (Spagna). “Daratumumab ha dimostrato un’efficacia promettente e un profilo di sicurezza gestibile come monoterapia per pazienti affetti da mieloma refrattario fortemente pre-trattati. La sopravvivenza complessiva è migliorata in maniera significativa in questi pazienti, la cui prognosi è normalmente sfavorevole e che quindi hanno maggior bisogno di nuovi trattamenti”.

L'approvazione di daratumumab si è basata sulla valutazione dei dati dello studio di fase 2 MMY2002 (SIRIUS) pubblicato nella rivista The Lancet; sullo studio clinico di fase 1/2 GEN501, pubblicato nella rivista The New England Journal of Medicine e sui dati di tre studi aggiuntivi. I risultati di un'analisi di efficacia combinata degli studi clinici GEN501 e MMY2002 (SIRIUS) hanno dimostrato che, dopo un follow-up medio di 14,8 mesi, la sopravvivenza globale mediana (OS) stimata, in pazienti già fortemente pre-trattati a cui era stato somministrato daratumumab in monoterapia (16 mg/kg), era di 20 mesi (CI 95 per cento, 15-non stimabili). Il tasso di risposta globale (ORR) per l'analisi combinata è stato del 31 per cento, con stabilizzazione o miglioramento della malattia per l'83 per cento dei pazienti. Daratumumab ha dimostrato un profilo di sicurezza tollerabile e clinicamente gestibile come monoterapia in pazienti fortemente pre-trattati.1 Gli eventi avversi (AE) più comuni della fase 2 dello studio clinico MMY2002 (SIRIUS), riscontrati in oltre il 20 per cento dei pazienti, sono stati affaticamento, anemia, nausea, trombocitopenia, mal di schiena, neutropenia e tosse.10 Gli eventi avversi più comuni nella seconda parte della fase 1/2 dello studio clinico GEN501 sono stati affaticamento, rinite allergica e piressia (febbre).

“La decisione odierna relativa a daratumumab rappresenta una notizia straordinaria per i pazienti poiché contribuisce a rispondere alle esigenze finora insoddisfatte di pazienti affetti da mieloma recidivato o refrattario”, ha commentato Sarper Diler, MD, PhD, presidente di Myeloma Patients Europe. “Tuttavia c’è ancora molto lavoro da fare per assicurare la disponibilità di daratumumab ai pazienti di tutta Europa tramite i diversi sistemi sanitari”.

“L’approvazione di daratumumab con un processo accelerato è il risultato di un lavoro spinto dall’urgenza stessa dei nostri pazienti, rispondendo a esigenze finora insoddisfatte con scienze trasformative e collaborazioni solide”, ha commentato Jane Griffiths, presidente del Gruppo, Janssen Europa, Medio Oriente e Africa. “Siamo felicissimi che daratumumab sia stato approvato in Europa e continueremo a studiarne il potenziale nel trattamento di altri tipi di tumore”.

L’autorizzazione al commercio di daratumumab fa seguito a un parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) emesso il 1°aprile 2016. Tale autorizzazione permette la commercializzazione di daratumumab in tutti i 28 Stati membri e nei tre paesi dell’Area economica europea.

Janssen dispone dei diritti esclusivi a livello mondiale per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di daratumumab. Janssen ha ottenuto i diritti di licenza su daratumumab da Genmab A/S nel mese di agosto del 2012.