BEERSE (Belgio), 26 maggio - Janssen-Cilag International NV (“Janssen”) ha annunciato in data odierna che la Commissione europea (CE) ha concesso l’approvazione condizionata di DARZALEX® (daratumumab) come monoterapia per pazienti adulti affetti da mieloma multiplo (MM) recidivato e refrattario, precedentemente sottoposti a una terapia basata su un inibitore del proteasoma (IP) e su un agente immunomodulante con dimostrata progressione della malattia rispetto all'ultimo trattamento somministrato. Daratumumab era stato approvato con una valutazione accelerata, un processo riservato ai medicinali che si ritiene possano essere di interesse sanitario pubblico, in particolare dal punto di vista dell’innovazione terapeutica.
Daratumumab è il primo anticorpo monoclonale (mAb) mirato alla proteina CD38 approvato in Europa. Agisce legandosi alla proteina CD38, una molecola di segnalazione con espressione elevata sulla superficie di diverse cellule del mieloma indipendentemente dalla fase della malattia. In questo modo daratumumab attiva il sistema immunitario del paziente per attaccare le cellule cancerogene, con la conseguente morte rapida delle cellule tumorali tramite diversi meccanismi d'azione immunomediati e tramite effetti immunomodulanti, oltre a provocare la morte diretta delle cellule tumorali tramite apoptosi (morte cellulare programmata).5-9
“Nonostante i recenti progressi, il mieloma multiplo rimane una malattia complessa e incurabile, laddove la recidiva è inevitabile per la maggior parte dei pazienti. Con ogni recidiva, la malattia diventa normalmente più aggressiva e più difficile da trattare”, ha commentato il Prof. Jesús San Miguel, direttore del Dipartimento di Medicina Clinica e Traslazionale, Università di Navarra (Spagna). “Daratumumab ha dimostrato un’efficacia promettente e un profilo di sicurezza gestibile come monoterapia per pazienti affetti da mieloma refrattario fortemente pre-trattati. La sopravvivenza complessiva è migliorata in maniera significativa in questi pazienti, la cui prognosi è normalmente sfavorevole e che quindi hanno maggior bisogno di nuovi trattamenti”.
L'approvazione di daratumumab si è basata sulla valutazione dei dati dello studio di fase 2 MMY2002 (SIRIUS) pubblicato nella rivista The Lancet; sullo studio clinico di fase 1/2 GEN501, pubblicato nella rivista The New England Journal of Medicine e sui dati di tre studi aggiuntivi. I risultati di un'analisi di efficacia combinata degli studi clinici GEN501 e MMY2002 (SIRIUS) hanno dimostrato che, dopo un follow-up medio di 14,8 mesi, la sopravvivenza globale mediana (OS) stimata, in pazienti già fortemente pre-trattati a cui era stato somministrato daratumumab in monoterapia (16 mg/kg), era di 20 mesi (CI 95 per cento, 15-non stimabili). Il tasso di risposta globale (ORR) per l'analisi combinata è stato del 31 per cento, con stabilizzazione o miglioramento della malattia per l'83 per cento dei pazienti. Daratumumab ha dimostrato un profilo di sicurezza tollerabile e clinicamente gestibile come monoterapia in pazienti fortemente pre-trattati.1 Gli eventi avversi (AE) più comuni della fase 2 dello studio clinico MMY2002 (SIRIUS), riscontrati in oltre il 20 per cento dei pazienti, sono stati affaticamento, anemia, nausea, trombocitopenia, mal di schiena, neutropenia e tosse.10 Gli eventi avversi più comuni nella seconda parte della fase 1/2 dello studio clinico GEN501 sono stati affaticamento, rinite allergica e piressia (febbre).
“La decisione odierna relativa a daratumumab rappresenta una notizia straordinaria per i pazienti poiché contribuisce a rispondere alle esigenze finora insoddisfatte di pazienti affetti da mieloma recidivato o refrattario”, ha commentato Sarper Diler, MD, PhD, presidente di Myeloma Patients Europe. “Tuttavia c’è ancora molto lavoro da fare per assicurare la disponibilità di daratumumab ai pazienti di tutta Europa tramite i diversi sistemi sanitari”.
“L’approvazione di daratumumab con un processo accelerato è il risultato di un lavoro spinto dall’urgenza stessa dei nostri pazienti, rispondendo a esigenze finora insoddisfatte con scienze trasformative e collaborazioni solide”, ha commentato Jane Griffiths, presidente del Gruppo, Janssen Europa, Medio Oriente e Africa. “Siamo felicissimi che daratumumab sia stato approvato in Europa e continueremo a studiarne il potenziale nel trattamento di altri tipi di tumore”.
L’autorizzazione al commercio di daratumumab fa seguito a un parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) emesso il 1°aprile 2016. Tale autorizzazione permette la commercializzazione di daratumumab in tutti i 28 Stati membri e nei tre paesi dell’Area economica europea.
Janssen dispone dei diritti esclusivi a livello mondiale per lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione di daratumumab. Janssen ha ottenuto i diritti di licenza su daratumumab da Genmab A/S nel mese di agosto del 2012.
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