Il DARATUMUMAB, killer del MIELOMA, è rimborsabile in ITALIA

ROMA, 7 luglio - Un 'serial killer' addestrato a colpire un solo bersaglio: le cellule del mieloma. E' rimborsabile in Italia il daratumumab, farmaco targato Janssen che offre una nuova speranza ai pazienti con mieloma multiplo recidivato refrattario, contrastando questa patologia rara con un meccanismo d'azione innovativo. La pubblicazione in Gazzetta Ufficiale è del 3 luglio.

Daratumumab - ricordano dalla filiale italiana del gruppo Usa - è il primo di una nuova classe di anticorpi monoclonali (gli anti CD-38) che, grazie a un meccanismo d'azione completamente nuovo, è in grado sia di stimolare il sistema immunitario a contrastare il tumore sia di attaccare direttamente le cellule del mieloma multiplo. E' anche il primo e unico anticorpo monoclonale per il mieloma a essersi dimostrato efficace anche in monoterapia. Daratumumab permette ai pazienti diventati resistenti a tutte le classi di farmaci disponibili di prolungare la sopravvivenza di 3 o 4 volte.

"Siamo orgogliosi di poter offrire speranza e un'opzione terapeutica valida a pazienti che sino a oggi non l'avevano - afferma Massimo Scaccabarozzi, presidente e amministratore delegato di Janssen Italia - Daratumumab è stato definito un 'killer seriale', ma di fatto è un killer buono in grado sia di stimolare il sistema immunitario sia di attaccare e uccidere solo le cellule cattive, consentendo ai pazienti di aumentare non solo le aspettative, ma anche la qualità della loro vita in modo impensabile sino a ieri".

MIELOMA, Franco Grillini e la malattia che lo ha colpito

BOLOGNA - Franco Grillini si è perso un solo Pride, quando nel 2006 si ruppe una gamba. Oggi ci sarà e non è un fatto scontato. Da mesi lotta contro un tumore che lo ha debilitato. Lui stesso su Facebook ha annunciato la sua presenza al corteo bolognese. «Ci sarò in carrozzina nonostante la malattia, l’orgoglio vince su tutto», ha scritto il fondatore del movimento omosessuale italiano. 
Come sta?
«Mi è capitato un mieloma multiplo, il più cattivo. Ma ho deciso di non nascondere la mia malattia. Non ci si può vergognare di avere un tumore. Né avere sensi di colpa. Questo senso di colpa lo conosco bene, quando all’inizio delle nostre battaglie lottavamo contro l’Aids e ai tempi non c’era neppure una terapia. Per questo voglio andare al Pride a viso scoperto, con tutta la fatica che ne consegue, perché andare ad un corteo in carrozzina non è facilissimo. A piedi non ce la faccio, ho poca autonomia. Un mio amico mi verrà a prendere con il suo furgone. Manifesterò al fianco di una signora, una mamma di 85 anni, pure lei su una carrozzina». 
Come passa le giornate? 
«Tra cure ed esami. Poi, con le energie che mi rimangono, mi dedico al movimento. Nonostante tutto mi do da fare. Ad aprile in Sala Rossa ho celebrato la mia prima unione civile, a inizio giugno ho fatto un comizio a Reggio Emilia sotto il sole, con il mio bastone, perché ora sono molto magro. Ero corpulento, pesavo 110 chili, adesso 60. Mi sono dimezzato. Esteticamente sto meglio così. Insomma, cure e impegno politico. Farò un comizio anche dalla bara».
Il suo umorismo è rimasto intatto. 
«E devo dire che in questi mesi ho anche conosciuto tante persone che non rivedevo da anni, ricevo un affetto da tutta Italia inaspettato». 
Esserci fisicamente al Pride, perché dopo tanti anni è così importante? 
«È una giornata che consente a migliaia di persone di ribadire una richiesta di uguaglianza. Poi quest’anno è particolarmente importante. In Germania hanno votato i matrimoni ugualitari in 38 minuti. È arrivato il momento di chiedere alla sinistra italiana di superare tutte le sue ambiguità. E lo dico anche a Pisapia, che tra i suoi ha personaggi come Tabacci che rilascia dichiarazioni che c’entrano poco con la sinistra. E sono contento che Merola abbia scelto di essere al Pride, gli fa onore». 
Cosa significa essere omosessuale oggi rispetto a quando era giovane? 
«Prima era molto più difficile fare coming out. Dopo la nostra rivoluzione gentile non lo è più. Oggi i ragazzi riescono a farlo a 16, io ne avevo 27. E fu molto faticoso». 
Chi fu il primo a saperlo? 
«Lo dissi agli amici, poi a mia sorella e più tardi ai miei genitori. Fu molto divertente. Era il 1985, il movimento stava cercando di organizzare un festival sul cinema gay a Riccione. Il sindaco comunista prima disse sì poi cambiò idea per le proteste. Un’insurrezione machista di chi gli diceva che le svedesi non sarebbero più andate a Riccione, che cambiò presto il nome in Ricchione, così come viale Ceccarini diventò Checcarini. La Rai mi chiamò per un’intervista alla radio, andò in onda alle otto del mattino. Nel pomeriggio mia mamma mi chiama e dice: “Ti abbiamo sentito, ma che bella voce che hai. Ma dimmi un po’, tu cosa c’entri con gli omosessuali?”. Me ne occupo, le risposi. E lei, una donna operaia con la seconda elementare, aggiunse solo: “Se tu sei felice, noi siamo contenti”». 
L’orgoglio di manifestare è rimasto lo stesso o è cambiato? 
«Ora è diventato normale manifestare, prima no. Il Pride quest’anno si terrà in 24 città. Ma quale partito oggi è in grado di portare così tanta gente in piazza? È il nostro Primo maggio, vorrei diventasse una festa nazionale. Così come spero ancora che sul Cassero di Porta Saragozza, la nostra prima sede, prima o poi qualcuno possa metterci una targa per ricordare a tutti cosa fu quel luogo».

#MIELOMA, utilizzate a Torino protesi vertebrali al carbonio per le vertebre dorsali affette dalla malattia

TORINO, 30 giugno - Utilizzate per la prima volta in Piemonte protesi vertebrali d’avanguardia al carbonio che hanno permesso di liberare un paziente dal busto dorso-lombare permanente. È il caso di un medico-paziente sessantenne, affetto da interessamento vertebrale ad opera di un mieloma multiplo trattato presso la Neurochirurgia del San Giovanni Bosco di Torino, diretta dal dott. Federico Griva. “L’intervento cui è stato sottoposto ha permesso di stabilizzare le vertebre dorsali affette dalla malattia e andate incontro a una grave cifotizzazione – spiega il Griva – e per la prima volta in Piemonte, in prova strumentaria per la particolarità caso, abbiamo posizionato un nuovo sistema protesico in tecnopolimero PEEK e carbonio, che non interferisce con i futuri controlli radiologici che saranno necessari per il follow-up del mieloma e non interferisce neppure con i trattamenti radioterapici.”

Durante l’intervento, durato 3 ore, la colonna vertebrale del paziente è stata stabilizzata con un ponte che unifica 6 vertebre, comprendendo quelle malate tra le estremità sane e utilizzando 12 viti al carbonio in sede da D2 a D8 (area scapolare). Il nuovo sistema protesico – simile nell’ancoraggio alle precedenti protesi metalliche e dunque in grado di agevolare i chirurghi con la pratica operatoria abituale – impiega un tecnopolimero ad alta percentuale di carbonio che, a differenza di quanto si è abitualmente osservato con i sistemi protesici tradizionali, non provoca artefatti sui controlli TC e RM. “I malati con tumore vertebrale – commenta Griva – devono fare controlli nel tempo e i campi magnetici interferiscono con i metalli; dunque questa nuova soluzione presenta indubbi vantaggi nella cura dei pazienti affetti da malattie oncologiche vertebrali e, in casi selezionati, diventa la prima opzione da proporre al paziente.”

Il paziente è stato dimesso in ottime condizioni neurologiche ed è potuto ritornare a casa con un normale volo dopo soli 4 giorni di degenza. “Il rinnovamento e lo sviluppo delle tecnologie costituisce un aspetto fondamentale, accanto alle competenze professionali e organizzative, per incrementare e perfezionare la qualità servizi sanitari”, commenta il dott. Valerio Fabio Alberti, Direttore Generale ASL Città di Torino. La Neurochirurgia del San Giovani Bosco effettua ogni anno 700 interventi neurochirurgici, concentrati in un’unica struttura di riferimento HUB, sia per le urgenze sia per l’elezione, per l’intera ASL Città di Torino, Ivrea, Chivasso e Ciriè.

L'ELOTUZUMAB ha confermato la sua efficacia nel lungo termine

La molecola immuno-oncologica elotuzumab ha confermato la propria efficacia nel lungo termine nel trattamento del mieloma multiplo. È il dato principale di uno studio di fase III presentato nel corso del congresso annuale dell’European Hematology Association. 

Elotuzumab ha ricevuto nel maggio 2016 l’approvazione dall’agenzia regolatoria europea (EMA) in base ai risultati dello studio di fase III (ELOQUENT-2) che ha coinvolto 646 pazienti che hanno ricevuto almeno una precedente terapia ed è disponibile in Italia da aprile 2017. 

Al Congresso di Madrid sono presentati i dati aggiornati a 4 anni di questo studio. «L’Italia ha offerto un contributo importante allo studio ELOQUENT-2», ha illustrato il direttore dell’Istituto di Ematologia e Oncologia Medica L. A. Seràgnoli Università degli Studi-Policlinico S. Orsola-Malpighi Bologna Michele Cavo. «Il follow up a 4 anni conferma l’efficacia di elotuzumab nel mantenere la risposta a lungo termine con un buon profilo di tollerabilità. Il 21% dei pazienti trattati con questo nuovo farmaco immuno-oncologico in combinazione con lenalidomide e desametasone (braccio sperimentale) era libero da progressione di malattia o morte rispetto al 14% dei pazienti nel braccio di controllo (trattati con lenalidomide e desametasone), con un incremento relativo del 50% della sopravvivenza libera da progressione». 

Per i pazienti trattati nel braccio con elotuzumab si è mantenuta la riduzione del 29% del rischio di progressione o morte rispetto al braccio di controllo (in linea con i dati presentati a 2 e 3 anni di follow up). «Questo beneficio è costante in tutti i sottogruppi di pazienti, compresi quelli a prognosi sfavorevole», ha aggiunto Cavo. «Inoltre a quattro anni circa il doppio dei pazienti nel braccio sperimentale (17%) è rimasto in trattamento rispetto al braccio di controllo (9%). E la durata mediana della risposta è stata di 21 mesi con la molecola immuno-oncologica rispetto a 16,8 nel braccio di controllo». 

Ogni anno in Italia sono registrate più di 4.400 nuove diagnosi di mieloma multiplo, un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo. Nonostante i recenti progressi nel trattamento della malattia, soltanto il 51% dei pazienti sopravvive 5 anni dopo la diagnosi. 

«Fino ai due terzi dei malati presenta dolore osseo, in particolare alla schiena, al momento della diagnosi e circa il 75% mostra fratture ai raggi X», ha spiegato Mario Boccadoro, direttore del dipartimento di Oncologia ed Ematologia, Città della Salute e della Scienza di Torino. «Sono sintomi debilitanti con un impatto significativo sulla qualità di vita: spesso per queste persone diventa difficile camminare, fare le scale e talvolta non possono più guidare l’automobile. Altro sintomo è l’insufficienza renale che si manifesta alla diagnosi nel 20% dei casi e compare durante l’evoluzione della malattia in almeno il 50% dei pazienti. Molti malati evidenziano cicliche remissioni e recidive, durante le quali sospendono il trattamento per un breve periodo per eventualmente riprenderlo. L’immuno-oncologia, che rinforza il sistema immunitario contro il cancro, ha già dimostrato di essere efficace nel trattamento dei tumori solidi, a partire dal melanoma fino a neoplasie più frequenti come quelle del polmone e del rene in fase avanzata. E oggi sta mostrando risultati importanti anche nei tumori del sangue, in particolare nel mieloma multiplo. Il del beneficio a lungo termine di quest’arma innovativa potrebbe portarci all’obiettivo della cronicizzazione, come già avviene ad esempio in patologie come il diabete».

LENALIDOMIDE, la chiave per la cronicizzazione del MIELOMA

CHICAGO, 9 giugno - Mieloma multiplo, una scommessa aperta. Le ultime dal congresso dell'American Society of Clinical Oncology (Asco) aprono scenari di speranza. La malattia rappresenta il 15% di tutti i tumori del midollo (il 18% dei pazienti è più giovane di 50 anni al momento della diagnosi). I farmaci oggi arrivano a bloccare le lancette dell'orologio, rallentando o fermando la spinta verso l'aggravamento. Parliamo di lenalidomide in prima linea, asse portante del trattamento del mieloma, con la dottoressa Francesca Gay, dell'Università di Torino, capofila di un centro sul trattamento del mieloma tra i più quotati al mondo. La patologia (moltiplicazione incontrollata delle plasmacellule che affollano il sangue) provoca dolore scheletrico, indebolimento osseo, danneggia il rene, induce debolezza e anemia.

Nel mieloma si è passati a un trattamento continuativo per via orale ben tollerato, spiega la specialista, con la prospettiva di tenere sotto controllo per lunghi anni la malattia con un'ottima qualità di vita. In genere la terapia prevede per tutti una prima fase più aggressiva. In un tempo successivo proseguendo le cure si instaura la tendenza a cronicizzare, sia nei pazienti anziani che in quelli più giovani. Negli anziani, in condizioni fragili e complesse che non possono sopportare il trapianto, la terapia lenalidomide cortisone, approvata recentemente, va portata avanti senza interruzioni. Nel giovane si prospetta preferibilmente anche il trapianto con cellule staminali, come giro di boa, a seguire le cure di mantenimento, da proseguire a domicilio, con controlli ogni due mesi e ripresa delle normali attività. Da citare come effetti collaterali, un eventuale lieve risentimento gastrointestinale o arrossamenti della pelle, in genere ben gestibili con riduzione del dosaggio, senza mai sospendere le somministrazioni. Due anni fa l'Aifa aveva approvato la rimborsabilità di pomalidomide (altra preziosa risorsa recente, parte della famiglia immunomodulanti - lenalidomide) in associazione a desametasone, per i casi più impegnativi di mieloma recidivato refrattario in pazienti adulti già sottoposti ad almeno due regimi terapeutici, comprendenti sia lenalidomide che bortezomib. La somministrazione avviene sempre in maniera continuativa, principio che vale per molti altri farmaci in sperimentazione nel mieloma.

Pur essendo una malattia difficile da guarire, il mieloma si riesce a controllare, ribadisce la dottoressa Gay, con remissioni a lungo termine, come avviene nella leucemia mieloide cronica con il Glivec. L'Ematologia italiana è all'avanguardia nel mondo, la scuola di Torino ha portato studi a questo congresso. Uno degli studi confronta due regimi di trattamento pre trapianto nei pazienti giovani utilizzando lenalidomide (Revlimid) in associazione al carfilzomib inibitore del proteasoma di seconda generazione, o insieme alla ciclofosfamide, studio italiano. I dati presentati riguardano prevalentemente la sicurezza, entrambi i regimi sono ben tollerati senza eccessi di tossicità.

Altro lavoro presentato dall'Università di Torino su lenalidomide attiene a uno studio europeo su 1.500 malati che si è occupato della malattia minima residua nel mieloma, cioè di quella piccola quota di anomalia che rimane nel midollo e che si riesce a eliminare solo in una quota percentuale di pazienti. Lo studio cooperativo tra centri europei si chiama MN02, condotto assieme a un gruppo olandese, e valuta diversi endpoint durante la fase di mantenimento. Scopo principale era la valutazione del ruolo del trapianto, dati già presentati dal professor Michele Cavo ad ASCO 2016 e alla scorsa edizione del congresso ASH (The American Society of Hematology) mostrando la superiorità del trapianto e un vantaggio di sopravvivenza con i nuovi farmaci nel mieloma.

MIELOMA, la commissione europea concede la piena autorizzazione per il DARATUMUMAB

Janssen-Cilag International NV ("Janssen") ha oggi annunciato che la Commissione europea (CE) ha concesso l'approvazione per l'utilizzo di DARZALEX (daratumumab) in combinazione con lenalidomide e dexamethasone, o bortezomib (VELCADE®) e dexamethasone, per il trattamento dei pazienti adulti affetti da mieloma multiplo (MM) già sottoposti ad almeno una terapia precedente.

La decisione della CE si basa sui dati dello studio clinico di fase 3 POLLUX (MMY3003), presentato nel corso della sessione plenaria ad ASCO 2016 e pubblicato sul New England Journal of Medicine nel mese di agosto 2016; e sullo studio clinico di fase 3 CASTOR (MMY3004), presentato nel corso della sessione Presidenziale all'EHA 2016 e pubblicato sul New England Journal of Medicine nel mese di ottobre 2016. L'aggiunta di daratumumab ha significativamente ridotto il rischio di progressione della malattia o decesso, del 63% nello studio clinico POLLUX e del 61% nello studio clinico CASTOR, in combinazione con regimi terapeutici standard (p<0,001 in entrambi gli studi).1,2

Il profilo di sicurezza di daratumumab in combinazione con i regimi terapeutici standard era coerente con i dati degli studi su daratumumab in monoterapia e con i dati sui regimi terapeutici standard. In combinazione con lenalidomide e dexamethasone (POLLUX), gli eventi avversi più comuni di grado 3 o 4 verificatisi nel corso del trattamento sono stati neutropenia (51,9%), trombocitopenia (12,7%) e anemia (12,4%). Reazioni correlate all'infusione associate a daratumumab si sono verificate nel 47,7% dei pazienti ed erano per lo più di grado 1 o 2.1 In combinazione con bortezomib e dexamethasone (CASTOR), tre degli eventi avversi di grado 3 o 4 più comuni sono stati trombocitopenia (45,3%), anemia (14,4%) e neutropenia (12,8%).2 Le reazioni correlate all'infusione associate a daratumumab sono state riferite nel 45,3% dei pazienti, ed erano per lo più di grado 1 o 2 (grado 3 nell 8,6% dei pazienti) e nel 98,2% di questi pazienti si sono verificate nel corso della prima infusione.2

"I dati dei due studi CASTOR e POLLUX hanno dimostrato una migliore sopravvivenza libera da progressione e una riduzione della progressione della malattia o dei decessi rispetto allo standard di cura", ha dichiarato il dottor Torben Plesner, del Vejle Hospital di Vejle, in Danimarca, ricercatore dello studio clinico su daratumumab. "Complessivamente, questi risultati dimostrano che daratumumab, in combinazione con un inibitore del proteasoma o un agende immunomodulante, presenta il potenziale per offrire benefici clinici ai pazienti dopo una o più linee terapiche".

"Questa approvazione rappresenta un passo importante per i malati di mieloma multiplo della nostra regione e offre ad alcuni di essi una nuova opzione di trattamento. I dati osservati a tutt'oggi per daratumumab sono incoraggianti e continueremo a studiare i suoi effetti potenziali", è stato il commento della Dottoressa Catherine Taylor, responsabile dell'area terapeutica ematologica per Janssen Europe, Middle East and Africa (EMEA).

L'autorizzazione iniziale all'immissione in commercio è stata concessa nel mese di maggio 2016 per daratumumab in monoterapia per il trattamento dei pazienti pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivato e refrattario, precedentemente sottoposti a una terapia basata su un inibitore del proteasoma e su un agente immunomodulante con dimostrata progressione della malattia rispetto all'ultimo trattamento somministrato. Questa autorizzazione aveva carattere condizionale e richiedeva la presentazione, da parte di Janssen, di ulteriori dati degli studi clinici MMY3003 (POLLUX) e MMY3004 (CASTOR). Con la presentazione di questi risultati, la CE reputa che i requisiti specifici associati all'autorizzazione all'immissione in commercio condizionale siano stati soddisfatti e acconsente quindi al passaggio da autorizzazione condizionale a piena autorizzazione.

Il MIELOMA è come un olivo nodoso e contorto

Dal CORRIERE DELLA SERA

Proviamo a pensare ai tumori del sangue come fossero alberi, suggerisce Gareth Morgan, uno dei più noti ematologi inglesi: la leucemia linfoblastica acuta, per esempio, è come un palma con un ciuffo di rami in cima, il mieloma multiplo è paragonabile, invece, a un ulivo nodoso e contorto, con i rami che partono da ogni parte del tronco, si intrecciano fra di loro e sono ricchi di foglie. La leucemia è un tumore dei globuli bianchi, linfociti in particolare, che colpisce soprattutto i bambini, e in una certa percentuale di casi è caratterizzata da una mutazione genetica precisa, quella del cosiddetto cromosoma Filadelfia: è stata uno dei primi tumori trattati con un innovativo farmaco a bersaglio molecolare, l’imatinib, diretto cioè contro una proteina prodotta da un gene anomalo. 

Eccesso di mutazioni

Il mieloma è una neoplasia che colpisce le plasmacellule (normalmente producono anticorpi, ma quando si moltiplicano in maniera incontrollata producono proteine anomale che si possono rilevare nel sangue), è il tumore più “mutato” che esiste: il numero di alterazioni che si rincorrono nelle sue cellule durante la sua evoluzione sono infinite, il problema sta nel capire quali sono importanti e quali no. «Non ci siamo ancora arrivati – ha commentato Mario Boccadoro, Direttore del Dipartimento di Oncologia ed Ematologia, Città della Salute e della Scienza di Torino, in occasione del 16th International Myeloma Workshop che si è tenuto a New Delhi – ma l’obiettivo è ovvio: valutare le mutazioni e trovare la terapia migliore per ogni singolo paziente. Oggi con i nuovi farmaci immunologici qualche passo avanti si sta facendo». L’Istituto diretto da Gareth Morgan ha dato vita al Multiple Myeloma Genome Project che sta raccogliendo i dati di un gran numero di pazienti, relativi sia alla morfologia del tumore sia alla sua evoluzione clinica: siamo nel campo dei cosiddetti Big Data che, se ben interpretati, potranno essere di aiuto per trovare le migliori combinazioni di farmaci da usare in terapia (hanno collaborato al progetto anche due italiani, Michele Cavo e Annamaria Brioli dell’Istituto di Ematologia Seragnoli all’Università di Bologna). Già oggi l’approccio terapeutico a un paziente con mieloma è in qualche modo personalizzato, ma soltanto in base all’età. «Nei pazienti più anziani spesso affetti da comorbidità (che presentano cioè altre malattie) – precisa Boccadoro - occorre scegliere con molta attenzione i farmaci per evitare tossicità. Di solito si ricorre a chemioterapici a basse dosi associati più o meno alla radioterapia». Nei pazienti più giovani (con meno di 70 anni), dopo il trattamento con i farmaci, si percorre più spesso la strada del trapianto di cellule staminali (dopo radioterapia). 

Farmaci mirati

Ma intanto si sono fatti strada anche i farmaci biologici (diversi dai chemioterapici). Attualmente sono due le terapie standard per il mieloma multiplo. Una si basa sulla somministrazione di bortezomib (un farmaco biologico che impedisce alla cellula tumorale di smaltire i rifiuti e quindi la fa morire “soffocata”) associato a un cortisonico, il desametasone. L’altro sulla lenalidomide (derivata dalla tristemente famosa talidomide, che in passato si è resa responsabile di malformazioni nei feti), sempre associata a un cortisonico («Ancora non sappiamo come funziona la lenalidomide”- ammette Boccadoro – ma funziona»). Ma a queste terapie si sta ora cercando di associare nuovi farmaci della categoria degli immunoterapici (capaci cioè di stimolare il sistema immunitario a difendersi dal tumore) soprattutto per il trattamento delle recidive della malattia, che non sono infrequenti.

Nuova molecola

«Uno di questi immunoterapici è l’elotuzumab – aggiunge Boccadoro – un farmaco che stimola il sistema immunitario ad aggredire il tumore. È diretto contro Slam7, una proteina di superficie presente sia sulle cellule del mieloma che su quelle dei linfociti cosiddetti natural killer, capaci appunto di distruggere le cellule tumorali». Il farmaco ha già ricevuto nel maggio scorso l’approvazione dell’agenzia regolatoria europea (Ema) in base ai risultati di uno studio (Eloquent-2, pubblicato sul New England Journal of Medicine) su 646 pazienti che avevano già ricevuto almeno una precedente terapia: la molecola, in combinazione con lenalidomide e desametazone, ha mostrato una riduzione del 30 per cento del rischio di progressione della malattia o di morte e un aumento relativo del 52 per cento del tasso di sopravvivenza libera da progressione a due anni. In altre parole: in molti casi la malattia si arresta e non evolve negativamente. È prevista nei prossimi mesi la disponibilità della molecola anche in Italia. Ci sono altri due farmaci all’orizzonte da associare alle terapie standard, il carfilzomib (anche questo impedisce la distruzione dei rifiuti da parte delle cellule tumorali e ne provoca la morte) e il daratumumab (agisce stimolando il sistema immunitario a difendersi dal tumore) che sono oggetto di verifiche negli studi clinici. 

I sintomi e la diagnosi difficile

Ma quante sono le persone interessate a queste ricerche? Ogni anno in Italia si registrano circa 4.400 nuove diagnosi di mieloma multiplo (nel 2016 ne sono state stimate 2315 fra gli uomini e 2.098 fra le donne. La sopravvivenza globale a un anno è del 76 per cento, dopo un quinquennio scende al 42 per cento. L’incidenza aumenta con l’età: è più frequente negli over 65 (il 38 per cento è over 70), solo il 2 per cento dei pazienti è under 40. Ma come si manifesta il mieloma? Il 75 per cento dei pazienti colpiti da mieloma multiplo, all’esordio della malattia, avverte forte dolore alle ossa, in particolare alla schiena. Sono sintomi debilitanti con un impatto significativo sulla qualità della vita: spesso per queste persone diventa difficile camminare, fare le scale e talvolta non possono più guidare l’automobile. È quindi alto il rischio di confondere questo tumore del sangue con altre patologie comuni e meno gravi. «In un terzo dei casi – precisa Boccadoro – la diagnosi è casuale, dopo esami del sangue di routine». La spia del tumore è rappresentata dalla presenza di picchi di immunoglubuline anomale (anticorpi) in quella che nei referti di laboratorio si chiama “elettroforesi delle proteine”.