Clamoroso: massiccia dose di virus del morbillo ha guarito una paziente di mieloma alla Mayo Clinic di Rochester

ROCHESTER - Stacy Erholtz si sottopone al trattamento

ROCHESTER (New York) - I ricercatori della Mayo Clinic hanno annunciato uno studio fondamentale in cui una massiccia dose di vaccino contro il morbillo , sufficiente per dieci milioni di persone , spazzato via incurabile cancro del sangue di una donna del Minnesota .

La Mayo Clinic ha condotto la sperimentazione clinica lo scorso anno utilizzando la virotherapy . Il metodo ha scoperto che il virus del morbillo spazzato via più chiamate tumorali di mieloma . Ricercatori hanno costruito il virus del morbillo ( MV - NIS ) in una singola dose endovenosa, rendendolo selettivamente tossico per le cellule tumorali .

Stacy Erholtz , 49 anni, di Pequot Lakes , era uno dei due pazienti nello studio che hanno ricevuto la dose lo scorso anno e dopo dieci anni con mieloma multiplo è andata in remissione completa della malattia.

"La mia situazione era che non avevo tutte le altre opzioni disponibili , quindi perché non avrei dovuto farlo? Avevo fallito tutti i trattamenti convenzionali per fare quella prova . Realmente accaduti nel marzo scorso - ha detto Erholtz - E 'stato il trattamento più semplice in assoluto , con pochissimi effetti collaterali . Spero che sia il futuro del trattamento del cancro per infusione . "


Dr. Steven Russell, un ematologo della Mayo Clinic , ha guidato lo studio e ha detto che la metodologia è stato precedentemente testato nei topi , ma mai sull'uomo fino ad ora.

"E ' una pietra miliare in proposito ", ha detto Russell . "Abbiamo saputo da qualche tempo che i virus agiscono come un vaccino. Se si inietta un virus in un tumore è possibile provocare il sistema immunitario a distruggere che il cancro e altri tumori . Questo è diverso, mette il virus nel sangue , che infetta e distrugge il cancro e quindi il sistema immunitario può avanzare e assorbire il residuo" .

Due pazienti con mieloma multiplo sono stati scelti perch immuno- compromessi e non può combattere il morbillo prima che abbia il tempo di attaccare il cancro . Entrambi avevano limitato precedente esposizione a morbillo e quindi un minor numero di anticorpi al virus , e sostanzialmente non avevano altre opzioni di trattamento . Dei due soggetti dello studio, Stacy ha raggiunto la remissione completa . All'altro paziente il cancro è tornato dopo nove mesi .

Il dottor Russell crede che sia ancora una pietra miliare medica e lui spera che la sua squadra possa un giorno trasformare questa ricerca in una cura. "E 'come un invito all'azione . Non è solo buona per il nostro virus . È buona per ogni  terapia del cancro . Sappiamo che questo può accadere ", ha detto il dottor Russell .

I ricercatori della Mayo stanno testando l'efficacia del virus del morbillo nel combattere il cancro delle ovaie, del cervello , i tumori testa e collo e il mesotelioma . Si stanno inoltre sviluppando altri virus che sembrano avere il potenziale di uccidere le cellule tumorali .

" Penso che sia semplicemente straordinario . Chi poteva mai pensarlo? " ha detto la Erholtz , che ritornerà il mese prossimo alla Mayo in giugno per un check-up .

La Mayo si muove immediatamente in una fase due studio clinico su più pazienti con l'obiettivo di arrivare alla approvazione della FDA entro quattro anni.

La Mayo Clinic di Rochester

La risposta completa al trapianto di midollo prolunga la sopravvivenza nel mieloma

NEW YORK - I risultati di un recente studio condotto presso la Mayo Clinic suggeriscono che il grado di risposta completa di un paziente nel  mieloma multiplo  raggiunto a seguito di un trapianto di cellule staminali può influenzare la sua sopravvivenza.

In particolare, i ricercatori di Mayo hanno scoperto che il tasso di sopravvivenza a cinque anni era quasi due volte più elevato per i pazienti che avevano ottenuto una risposta completa massima o stringente (80 per cento), rispetto a coloro che hanno ottenuto una risposta completa (53 per cento) o una risposta quasi completa ( 47 per cento).

Tuttavia, i ricercatori sottolineano che il raggiungimento di una risposta completa stringente è solo uno dei tanti marcatori che influenzano la prognosi di un paziente affetto da mieloma. Altri fattori devono essere considerati. 

Sfondo

Secondo i ricercatori di Mayo, la percentuale di pazienti che raggiungono risposte profonde al trattamento è aumentato con le terapie più recenti antimieloma.

Per tener conto di tale evoluzione, il Gruppo di lavoro internazionale sul mieloma, composto da esperti di mieloma provenienti da tutto il mondo, ha recentemente ampliato l'elenco dei criteri di risposta raccomandati . I criteri standard per una risposta completa sono l'assenza di proteine monoclonali e meno del 5 percento di plasmacellule nel midollo osseo. Una risposta completa stringente ha gli stessi criteri di una risposta completa, ma richiede anche l'assenza di plasmacellule nel midollo osseo e un rapporto normale delle catene leggere libere,.

Tuttavia, secondo i ricercatori Mayo, questa nuova categoria di risposta non è stata convalidata in studi clinici , quindi il suo impatto sui risultati non è chiaro.

I ricercatori hanno quindi cercato di valutare l'impatto delle sottocategorie specifiche di risposta completa (risposta completa e risposta completa stringente) sugli esiti dei pazienti affetti da mieloma multiplo sottoposti a trapianto di cellule staminali.

Disegno dello studio

I ricercatori della Mayo Clinic hanno analizzato i dati di 445 pazienti con mieloma multiplo che hanno ricevuto un trapianto autologo (proprio)  di cellule staminali entro 12 mesi dalla diagnosi di mieloma. Tutti i pazienti sono stati sottoposti a trapianto tra settembre 2002 e dicembre 2008 presso la Mayo Clinic.

L'età media dei pazienti era di 59 anni. Circa il 15 per cento dei pazienti ha avuto quello che gli autori etichettano come "anormali" anomalie cromosomiche. Gli autori non specificano, tuttavia, se queste fossero anomalie cromosomiche. Circa due terzi dei pazienti (63 per cento) avevano lo stadio 3 della malattia.

La maggior parte dei pazienti nello studio hanno ricevuto il trattamento con una terapia con talidomide (Thalomid) (33 per cento), Revlimid (lenalidomide) (23 per cento), o Velcade (bortezomib) (7 per cento) - prima del trapianto. I pazienti in genere non hanno ricevuto la terapia di mantenimento dopo il trapianto.

Il tempo mediano dalla diagnosi al trapianto di cellule staminali era di sei mesi. Il tempo di follow-up mediano è stato di 77 mesi dopo il trapianto.

Le risposte di trattamento analizzati nello studio sono stati la migliore risposta ottenuta 60 giorni o più dopo il trapianto.

Risultati dello studio

Nel complesso, il 92 per cento dei pazienti ha risposto al trattamento, con il 25 per cento che ha raggiunto una risposta completa stringente, 8 per cento una risposta completa, il 20 per cento una risposta quasi completa, il 14 per cento una risposta parziale molto buona, e il 25 per cento una risposta parziale.

Il tempo mediano alla progressione della malattia dopo il trapianto per i pazienti che hanno raggiunto almeno una risposta completa era di 39 mesi, rispetto ai 20 mesi per i pazienti che hanno raggiunto una risposta parziale molto buona e a 17 mesi per i pazienti che hanno raggiunto una risposta parziale.

Quando i ricercatori hanno limitato la loro analisi a pazienti che hanno raggiunto una risposta completa, hanno trovato che il tempo mediano alla progressione è stato significativamente più lungo per i pazienti che hanno ottenuto una risposta completa stringente (50 mesi) rispetto a coloro che hanno ottenuto una risposta completa (20 mesi) o una risposta quasi completa (19 mesi).

La sopravvivenza globale mediana per tutti i pazienti era di 83 mesi dalla diagnosi.

Dal momento del trapianto, la sopravvivenza globale mediana per i pazienti che hanno raggiunto almeno una risposta completa era di 109 mesi, rispetto ai 64 mesi per i pazienti che hanno raggiunto una risposta parziale molto buona e 59 mesi per i pazienti che hanno raggiunto una risposta parziale.

Quando i ricercatori hanno limitato la loro analisi a pazienti che hanno ottenuto una risposta completa, la sopravvivenza globale mediana per i pazienti che hanno ottenuto una risposta completa stringente è stata significativamente più lunga (non ancora definibile, perché ancora in vita) rispetto alla sopravvivenza globale mediana dei pazienti che hanno raggiunto una risposta completa (81 mesi) o una risposta completa nei pressi (60 mesi).

Il tasso di sopravvivenza globale a cinque anni era significativamente più alto per i pazienti che hanno ottenuto una risposta completa stringente (80 per cento), rispetto a coloro che hanno raggiunto o una risposta completa (53 per cento) o di risposta quasi completa (47 per cento).

Uno studio della Mayo Clinic: l'ottima risposta a lungo termine per i pazienti di nuova diagnosi trattati con Revlimid e desametasone

ROCHESTER (Minnesota) - I risultati di un recente studio retrospettivo condotto presso la Mayo Clinic dimostrano che alcuni pazienti con mieloma di nuova diagnosi possono ottenere risposte profonde e il controllo della malattia a lungo termine attraverso un trattamento prolungato con Revlimid e desametasone.

Tra un ampio campione di pazienti che sono stati inizialmente trattati con Revlimid e desametasone dopo la diagnosi - e che non hanno subito un trapianto di cellule staminali presto - un quinto ha ricevuto la terapia a due farmaci per più di tre anni.

Quasi due terzi di questi pazienti che sono stati trattati per più di tre anni ha raggiunto almeno una risposta parziale molto buona al trattamento. Al contrario, meno di un quarto dei pazienti trattati per meno di tre anni ha raggiunto una risposta parziale molto buona.

I pazienti che sono stati trattati per più di tre anni hanno avuto meno probabilità di avere malattie ad alto rischio rispetto ai pazienti che sono stati trattati per un periodo di tempo più brevi, ma hanno anche impiegato più tempo per raggiungere la loro migliore risposta al trattamento rispetto ai pazienti trattati meno di tre anni con Revlimid-desametasone (6 mesi vs 4 mesi).

Secondo i ricercatori, la constatazione per quanto riguarda il tempo di risposta migliore è in linea con la ricerca precedente, che ha dimostrato che i pazienti con forme più aggressive di mieloma multiplo tendono a rispondere rapidamente al trattamento, ma hanno anche più probabilità di ricaduta.

Revlimid è uno degli agenti più comunemente usati per il trattamento di nuova diagnosi, così come per pazienti affetti da mieloma recidivo e refrattario.

Studi osservazionali precedenti hanno dimostrato che alcuni pazienti di nuova diagnosi sono in grado di raggiungere risposte a lungo termine con Revlimid, alcune delle quali durano per diversi anni.

Nell'attuale studio retrospettivo, i ricercatori hanno cercato di identificare le caratteristiche dei pazienti trattati con Revlimid e desametasone per un periodo di tempo prolungato.

I ricercatori hanno analizzato retrospettivamente i dati di un campione di 175 pazienti che sono stati diagnosticati con mieloma presso la Mayo Clinic tra il 2003 e il 2011.

Per essere inclusi nel campione, i pazienti dovevano ricevere lRevlimid e desametasone come trattamento iniziale dopo la diagnosi. I pazienti sono stati esclusi dal campione, tuttavia, se avevano ricevuto un trapianto di cellule staminali entro un anno dalla loro diagnosi.

Revlimid è stato somministrato alla dose di 25 mg al giorno per 21 giorni su un ciclo di 28 giorni.

Durante la prima parte del periodo coperto dallo studio, il desametasone (Decadron) è stato somministrato alla dose di 40 mg nei giorni 1-4, 9-12 e 17-20 del ciclo di 28 giorni. Successivamente nel periodo, tuttavia, la dose è stata ridotta a 40 mg a settimana.

L'età media dei pazienti era compresa tra 65 e 66 anni.

I ricercatori hanno diviso i pazienti in due gruppi in base a quanto tempo hanno ricevuto un trattamento con Revlimid e desametasone: meno di tre anni (81 per cento), e più di tre anni (19 per cento, o 33 pazienti). Il secondo gruppo è stato indicato come "responder a lungo termine" da parte degli studiosi.

I ricercatori hanno trovato che la percentuale di pazienti che hanno raggiunto almeno una risposta parziale molto buona alla terapia Revlimid-desametasone era significativamente maggiore tra i responder a lungo termine rispetto ai pazienti che avevano ricevuto la combinazione di due farmaci per meno di tre anni (64 per cento contro 22 per cento, rispettivamente).

È interessante notare che il tempo mediano alla risposta migliore è stato più lungo per i pazienti  a lungo termine (sei mesi), rispetto ai pazienti che hanno ricevuto un trattamento da meno di tre anni (quattro mesi).

La sopravvivenza mediana libera da progressione è stata di 102 mesi (8,5 anni). Nel complesso, il 94 per cento dei rispondenti a lungo termine erano vivi in un follow-up mediano di 56 mesi (4,7 anni).

I ricercatori hanno anche scoperto che i responder a lungo termine avevano più probabilità di avere malattie a rischio standard (64 per cento) rispetto ai pazienti che avevsno ricevuto il trattamento con Revlimid-desametasone da meno di tre anni (44 per cento).

Diciannove dei 33 dei pazienti a lungo termine (58 per cento) sono ancora in trattamento con l'associazione Revlimid-desametasone. Tra i 14  a lungo termine che hanno interrotto la terapia, solo un paziente lo ha fatto per ragioni relative agli effetti collaterali.

Quando i ricercatori hanno esaminato i dati dei pazienti che hanno ricevuto la terapia con Revlimid-desametasone per più di cinque anni, hanno trovato che l’83 per cento di questi pazienti ha raggiunto almeno una risposta parziale molto buona.

Inoltre, il tempo mediano per raggiungere la migliore risposta è stata ancora più a lungo nei "responders-a-lungo termine" che in pazienti che hanno ricevuto il trattamento con Revlimid-desametasone da meno di cinque anni (nove mesi rispetto a quattro mesi, rispettivamente).

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