La risposta completa al trapianto di midollo prolunga la sopravvivenza nel mieloma

NEW YORK - I risultati di un recente studio condotto presso la Mayo Clinic suggeriscono che il grado di risposta completa di un paziente nel  mieloma multiplo  raggiunto a seguito di un trapianto di cellule staminali può influenzare la sua sopravvivenza.

In particolare, i ricercatori di Mayo hanno scoperto che il tasso di sopravvivenza a cinque anni era quasi due volte più elevato per i pazienti che avevano ottenuto una risposta completa massima o stringente (80 per cento), rispetto a coloro che hanno ottenuto una risposta completa (53 per cento) o una risposta quasi completa ( 47 per cento).

Tuttavia, i ricercatori sottolineano che il raggiungimento di una risposta completa stringente è solo uno dei tanti marcatori che influenzano la prognosi di un paziente affetto da mieloma. Altri fattori devono essere considerati. 

Sfondo

Secondo i ricercatori di Mayo, la percentuale di pazienti che raggiungono risposte profonde al trattamento è aumentato con le terapie più recenti antimieloma.

Per tener conto di tale evoluzione, il Gruppo di lavoro internazionale sul mieloma, composto da esperti di mieloma provenienti da tutto il mondo, ha recentemente ampliato l'elenco dei criteri di risposta raccomandati . I criteri standard per una risposta completa sono l'assenza di proteine monoclonali e meno del 5 percento di plasmacellule nel midollo osseo. Una risposta completa stringente ha gli stessi criteri di una risposta completa, ma richiede anche l'assenza di plasmacellule nel midollo osseo e un rapporto normale delle catene leggere libere,.

Tuttavia, secondo i ricercatori Mayo, questa nuova categoria di risposta non è stata convalidata in studi clinici , quindi il suo impatto sui risultati non è chiaro.

I ricercatori hanno quindi cercato di valutare l'impatto delle sottocategorie specifiche di risposta completa (risposta completa e risposta completa stringente) sugli esiti dei pazienti affetti da mieloma multiplo sottoposti a trapianto di cellule staminali.

Disegno dello studio

I ricercatori della Mayo Clinic hanno analizzato i dati di 445 pazienti con mieloma multiplo che hanno ricevuto un trapianto autologo (proprio)  di cellule staminali entro 12 mesi dalla diagnosi di mieloma. Tutti i pazienti sono stati sottoposti a trapianto tra settembre 2002 e dicembre 2008 presso la Mayo Clinic.

L'età media dei pazienti era di 59 anni. Circa il 15 per cento dei pazienti ha avuto quello che gli autori etichettano come "anormali" anomalie cromosomiche. Gli autori non specificano, tuttavia, se queste fossero anomalie cromosomiche. Circa due terzi dei pazienti (63 per cento) avevano lo stadio 3 della malattia.

La maggior parte dei pazienti nello studio hanno ricevuto il trattamento con una terapia con talidomide (Thalomid) (33 per cento), Revlimid (lenalidomide) (23 per cento), o Velcade (bortezomib) (7 per cento) - prima del trapianto. I pazienti in genere non hanno ricevuto la terapia di mantenimento dopo il trapianto.

Il tempo mediano dalla diagnosi al trapianto di cellule staminali era di sei mesi. Il tempo di follow-up mediano è stato di 77 mesi dopo il trapianto.

Le risposte di trattamento analizzati nello studio sono stati la migliore risposta ottenuta 60 giorni o più dopo il trapianto.

Risultati dello studio

Nel complesso, il 92 per cento dei pazienti ha risposto al trattamento, con il 25 per cento che ha raggiunto una risposta completa stringente, 8 per cento una risposta completa, il 20 per cento una risposta quasi completa, il 14 per cento una risposta parziale molto buona, e il 25 per cento una risposta parziale.

Il tempo mediano alla progressione della malattia dopo il trapianto per i pazienti che hanno raggiunto almeno una risposta completa era di 39 mesi, rispetto ai 20 mesi per i pazienti che hanno raggiunto una risposta parziale molto buona e a 17 mesi per i pazienti che hanno raggiunto una risposta parziale.

Quando i ricercatori hanno limitato la loro analisi a pazienti che hanno raggiunto una risposta completa, hanno trovato che il tempo mediano alla progressione è stato significativamente più lungo per i pazienti che hanno ottenuto una risposta completa stringente (50 mesi) rispetto a coloro che hanno ottenuto una risposta completa (20 mesi) o una risposta quasi completa (19 mesi).

La sopravvivenza globale mediana per tutti i pazienti era di 83 mesi dalla diagnosi.

Dal momento del trapianto, la sopravvivenza globale mediana per i pazienti che hanno raggiunto almeno una risposta completa era di 109 mesi, rispetto ai 64 mesi per i pazienti che hanno raggiunto una risposta parziale molto buona e 59 mesi per i pazienti che hanno raggiunto una risposta parziale.

Quando i ricercatori hanno limitato la loro analisi a pazienti che hanno ottenuto una risposta completa, la sopravvivenza globale mediana per i pazienti che hanno ottenuto una risposta completa stringente è stata significativamente più lunga (non ancora definibile, perché ancora in vita) rispetto alla sopravvivenza globale mediana dei pazienti che hanno raggiunto una risposta completa (81 mesi) o una risposta completa nei pressi (60 mesi).

Il tasso di sopravvivenza globale a cinque anni era significativamente più alto per i pazienti che hanno ottenuto una risposta completa stringente (80 per cento), rispetto a coloro che hanno raggiunto o una risposta completa (53 per cento) o di risposta quasi completa (47 per cento).

Kathy Giusti: Quel giorno che mi dissero: hai il mieloma e 3 anni di vita. Sedici anni fa

di Kathy Giusti*

Il mio momento  venne il 12 gennaio 1996. Non potrò mai dimenticare quel giorno. Mi ricordo dove mi trovavo, che ora fosse, anche il tempo di quella mattina, quando mi è stato diagnosticato il mieloma multiplo. Avevo 36 anni e, a differenza di molti pazienti che sentono il nome di questa malattia per la prima volta ho capito troppo bene che cosa era questo tumore del sangue incurabile. Parzialmente la mia conoscenza è venuto dal fatto che lavoravo in tutto il mondo per una grande azienda farmaceutica. L'altro motivo è che questo raro tumore era già entrato nella mia famiglia, mio nonno aveva il mieloma. Con mio grande stupore, mi venivano offerto le stesse medicine per curare la mia malattia, che assumevano i pazienti  alla fine degli anni 1950.

Il mio futuro era buio.. Ero felicemente sposata e all'improvviso dovevo affrontando una dura battaglia contro un cancro raro ed eterogeneo, praticamente senza trattamenti moderni disponibili e nessuna nuova medicina in cantiere. Mi venne detto di mettere le mie cose in ordine, avevo tre anni di vita, se ero fortunata. Nonostante queste prospettive, non era nella mia natura tirarmi le coperte sopra la testa e nascondermi. Con l'aiuto di partner brillanti, i donatori, gli amici e la famiglia (ho anche una sorella gemella) abbiamo fondato la Multiple Myeloma Research Foundation (MMRF) con la speranza di un giorno di trovare una cura.

Questo è stato 16 anni fa. Per decenni era stato fatto così pochi progressi nel campo del mieloma multiplo. Quindi, perché ora, nel corso degli ultimi 10 anni c'è stato così tanto progresso, e perché siamo così altrettanto fiduciosi per i prossimi 10 anni a venire?

La risposta credo che si trovi nella comunità del mieloma stesso, che ha lavorato sapientemente per identificare gli ostacoli alla cure e sviluppare un piano per mostrare ai pazienti e alle loro famiglie che la cura di questo cancro sta facendo il più grande passo avanti in conseguenza di questa collaborazione integrata .

Oggi lavoriamo con i migliori scienziati, partner farmaceutiche, aziende biotecnologiche e centri accademici in tutto il mondo per agevolare i progressi nello sviluppo di farmaci. Restiamo eternamente grati per il lavoro che fanno e le sorprendenti prove di questi farmaci innovativi che producono così in fretta. Negli ultimi dieci anni i pazienti affetti da mieloma hanno visto la FDA  approvare sei trattamenti per il mieloma multiplo, un conteggio impensabile in oncologia. Come risultato, abbiamo assistito al raddoppio della durata della vita dei paziente.

La nostra speranza per il futuro è altrettanto emozionante a causa del rapido progresso della tecnologia in termini di sequenziamento genomico e la capacità di immagazzinare, integrare e condividere i dati in un mondo open access, dove i pazienti sono sempre più coinvolti nella guida verso una cura.

Stiamo vedendo oggi una più robusta line di trattamenti per i molti sottotipi della malattia con combinazioni precise di trattamenti per il loro sottotipo che è la via del futuro. Il mondo è cambiato da quando mi è stato diagnosticato il mieloma. Quanto più aumenta la consapevolezza, tanto prima si trovano le cure più veloci. E l'accelerazione nel trovare cure vuol dire che non saranno necessari decenni per vararle, grazie a queste nuove tecnologie. 

*Kathy Giusti è fondatrice e CEO del Multiple Myeloma Research Foundation (MMRF), il principale finanziatore privato della ricerca sul mieloma multiplo. Ha raccolto più di 225 milioni dollari fino ad oggi, destinati alla ricerca. Il suo lavoro ha portato alla approvazione di quattro nuovi farmaci per trattare la malattia. Kathy ha usato il suo background di donna d’affari per costruire il MMRF come un business piuttosto che un semplice ente di beneficenza medica tradizionale: impiega gli scienziati a tempo pieno per monitorare la ricerca contro il mieloma in tutto il mondo e stabilisce scadenze e  obiettivi rigorosi per i ricercatori che ricevono sovvenzioni della Fondazione.

Il mieloma multiplo ha colpito un famoso ex anchor man della NBC

Tom Brokaw

NEW YORK - L'annuncio di Tom Brokaw - per oltre due decenni famoso anchor man della NBC News e in pensione dal 2004 - fatto questa settimana di avere il mieloma multiplo accende un riflettore su ciò che è, per molte persone, un cancro poco conosciuto. "Siamo rimasti addolorati nel sapere che Tom Brokaw ha il mieloma multiplo e tutti all'International Myeloma Foundation gli vogliamo bene," ha detto il  Presidente Dr. Brian Durie. "Fortunatamente, i progressi nella ricerca e nel trattamento del mieloma rendono possibile per molti pazienti di condurre una vita attiva per anni: il suo annuncio coraggioso aumenta la consapevolezza del mieloma, che è assolutamente fondamentale per garantire risultati positivi".

All'inizio di questo mese Brokaw,74 anni,  ha annunciato che gli era stato diagnosticato un mieloma multiplo nel mese di agosto 2013. Secondo la NBC News, i medici restano ottimisti sulla prospettiva ed il trattamento di Brokaw.

"Con il sostegno straordinario della mia famiglia, della equipe medica e degli amici, sono molto ottimista per il futuro e non vedo l'ora di continuare la mia vita, il mio lavoro e le avventure ancora da venire".

Rimango l'uomo più fortunato lo so ", ha detto il giornalista televisivo, aggiungendo:" Sono molto grato per l'interesse per la mia condizione, ma spero anche che tutti capiscano che vorrei mantenerla privata ".

Brokaw e la moglie Meredith Lynn Auld sono sposati dal 1962. La coppia ha tre figlie, Jennifer, Andrea e Sarah.

Mieloma, il demone multiforme

Pat Killingsworth è un paziente di mieloma e columnist  del sito Mieloma Beacon (http://www.myelomabeacon.com): Ecco il suo post più recente:

Pat Killngsworth

"Il mieloma è una malattia eterogenea. Ho sentito che la frase è usata spesso tra più specialisti mieloma. Ma cosa vuol dire?

Ciò significa che il mieloma non è un singolo tipo di cancro. È un demone multiforme, colpendo ognuno di noi pazienti in modi sorprendenti e inaspettati. I ricercatori ora credono che ci possano essere anche diversi tipi di mieloma nello stesso paziente. Come potete immaginare, questo rende il mieloma estremamente difficile da trattare, è difficile colpire un bersaglio in movimento!

A volte il mieloma colpisce i nostri reni, a volte le nostre ossa. Una grande minoranza di pazienti rimane asintomatica per anni. Alcuni non sviluppano lesioni nelle ossa. Altri scoprono lesioni al di fuori delle loro ossa, nei muscoli.

Ho perso un caro amico affetto da mieloma questa settimana. Non ha mai sviluppato una singola lesione misurabile. E' morto tre giorni dopo lo sviluppo di una polmonite.

Il mio tipo di mieloma - IgG Kappa - è molto comune. Ma il modo con cui agisce non è la norma.

La settimana scorsa, mi sono fratturato una costola entrando nella macchina di mia moglie. Non è stata una sorpresa per me. Sono ricaduto mesi fa per la terza volta. Il mio M-spike (livello di proteina monoclonale) è stabile a un ragionevolmente basso 0,6 g / dL. Per la maggior parte dei pazienti, un costante M-picco di 0,6 g / dL è nulla di cui preoccuparsi. Molti pazienti vivono vite normali attiva e vicino con M-picchi molto più alti di quello.

Ma la mia mieloma agisce in modo molto diverso. Per ragioni sconosciute, comincio a sviluppare lesioni ossee, una volta raggiunti 0,5 g / dL e questa volta non è stato diverso. Si scopre che la mia costola si è incrinata perché è stata indebolita da diversi plasmacitomi di grandi dimensioni (tumori) che crescono sotto le costole.I  raggi X hanno confermato questo e ho iniziato la radioterapia mirata ieri.

Ho in programma di sottoporsi a una PET più tardi oggi.  Scommetto che posso dirvi ciò che la scansione mostrerà. Oltre alle plasmacitomi sotto la mia gabbia toracica destra, riesco a sentire il dolore osseo in alto sulla mia anca sinistra e nel profondo delle mie vertebre lombari e della clavicola destra. Questi sono nuovi hot spot dolorosi. Chissà quante lesioni ho in luoghi in cui devo ancora sentire i danni?

Tre recidive. Due volte prima, ho sviluppato lesioni prima del previsto. Quindi io stavo gridando e urlando ai miei dottori, cercando di convincerli a regolare la mia terapia e voi pensate che così abbiamo potuto ottenere che il mio M-spike andasse indietro?

No!   Avrei dovuto saperlo meglio. Avrebbero dovuto sapere meglio. Ma il mieloma multiplo può cullare in un falso senso di compiacimento. Per tre mesi, i miei medici hanno studiato come modificare il mio regime di trattamento di una volta alla settimana con Velcade (bortezomib) e 20 mg di desametasone (Decadron) per quattro settimane seguite da due settimane di riposo.

Il mio oncologo medico suggeriva  una cosa e il mio specialista  di mieloma ne suggeriva un altro. Voglio provare una terza opzione prima.

Allora cosa abbiamo fatto? Niente! Per essere onesti, non è sempre una cattiva strategia: una vigile attesa può essere una buona cosa. Ma non per me, non la proteina monoclonale una volta può essere chiaramente identificato nel mio sangue.

Non potrò mai fare nuovamente lo stesso errore. Il mese prossimo, io condividerò i risultati di oggi della PET e l'opzione di terapia. Nel frattempo, ecco il mio consiglio: non importa quale decisione di trattamento voi e il vostro medico sceglierete, saldamente e con uno scopo. Una vigile attesa è una scelta di terapia. Non arrabattarsi, in attesa di iniziare o modificare le terapie perché né voi né vostri medici sono sicuri di cosa o cosa non fare. Prendere la decisione più informati si può e si deve e poi mai guardare indietro".

I casi di cancro nel mondo destinati ad aumentare del 57% nei prossimi 20 anni

NEW YORK -  I casi di cancro sono destinati ad aumentare del 57% a livello mondiale nei prossimi 20 anni,  un imminente "disastro umano" che richiederà una rinnovata attenzione sulla prevenzione, secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità.

Il World Cancer Report, prodotto da un'agenzia specializzata dell'OMS, prevede che i nuovi casi di cancro aumenteranno da circa 14 milioni nel 2012 a 22 miioni annualmente entro due decenni. Nello stesso periodo, le morti per cancro saliranno da 8,2 milioni all'anno a 13 milioniall'anno.

La crescente incidenza di cancro, provocata dalla crescente invecchiamento della popolazione mondiale,dovrà far concentrare sulle politiche sanitarie di prevenzione, ha detto Christopher Wild, direttore dell'Agenzia Internazionale per la Ricerca sul Cancro. "Più impegno per la prevenzione e la diagnosi precoce è un disperato bisogno al fine di integrare i trattamenti migliori e affrontare l'allarmante aumento dell'onere del cancro a livello globale."

La relazione rileva che il costo per rispondere al "fardello del cancro" - nel 2010, il costo economico della malattia mondiale è stato stimato a 1.160 miliardi dollari - sta danneggiando le economie dei paesi ricchi e  i mezzi destinati a quelli poveri.

Il rapporto afferma che circa la metà di tutti i tumori sono evitabili. La malattia potrebbe essere affrontato affrontando i fattori di stile di vita, come il fumo, il consumo di alcol, la dieta e l'esercizio fisico, l'adozione di programmi di screening, o, nel caso di tumori  come il cancro del collo dell'utero e del fegato, attraverso i vaccini.

Tagliare il fumo avrebbe un impatto significativo: il cancro del polmone è rimasto il tumore più comunemente diagnosticato (1,8 milioni di casi l'anno, o il 13% del totale delle diagnosi tumorali) e il più mortale, che rappresenta circa un quinto (1,6 milioni) di tutte le morti per cancro in tutto il mondo.

Gli autori del rapporto suggeriscono ai governi adottano approcci legislativi analoghi a quelli che sono stati presi contro il tabacco per tentare di ridurre il consumo di alcol e bevande zuccherate e limitare l'esposizione agli agenti cancerogeni occupazionali e ambientali, compreso l'inquinamento dell'aria.

Secondo il rapporto, le diagnosi più comuni sono il cancro al seno (1,7 milioni, 11,9%) e il cancro nell'intestino crasso (1,4 milioni, 9,7%). il cancro al fegato (800.000 o 9,1%) e il cancro allo stomaco (700.000 o 8,8%) sono stati responsabili per la maggior parte dei morti dopo il cancro al polmone.

"L'aumento del cancro in tutto il mondo è un grave ostacolo allo sviluppo umano e al benessere", ha detto Wild. "Queste nuove figure e proiezioni inviano un segnale forte che un'azione immediata è necessaria per affrontare questo disastro umano, che tocca ogni comunità in tutto il mondo."

Il rapporto afferma che il crescente onere cancro colpirà sproporzionatamente colpito i paesi in via di sviluppo - che avevano meno risorse per affrontare il problema - a causa delle loro popolazioni in crescita che vivono più a lungo e sempre più suscettibili di tumori associati a stili di vita industrializzati.

Più del 60% dei casi del mondo e circa il 70% delle morti per cancro nel mondo si sono verificati in Africa, Asia, Centro e Sud America.

I programmi di screening e diagnosi precoce sono stati "un investimento piuttosto che un costo", ha detto Bernard Stewart, co-curatore del rapporto - e gli approcci low-tech avevano dimostrato efficacia in alcuni paesi in via di sviluppo.

Il World Cancer Report, pubblicato circa una volta ogni cinque anni, ha coinvolto una collaborazione di circa 250 scienziati provenienti da più di 40 paesi. Oggi è la Giornata mondiale contro il cancro.