CHICAGO, 6 giugno - Il recettore per l'antigene CD1 mirato (CAR) attraverso la terapia delle cellule T CTL019 si è dimostrato positivo nella prova iniziale di attività e di sicurezza nei pazienti con mieloma multiplo refrattario, secondo i dati presentati al meeting annuale 2015 ASCO a Chicago.
"Questi primi risultati suggeriscono che CTL019 e trapianto autologo in pazienti con mieloma sono sicuri e fattibili," ha detto l'autore Alfred L. Garfall, MD, dal Abramson Cancer Center presso l'Università della Pennsylvania, durante la sua presentazione. "Abbiamo visto la prova di beneficio clinico di 3 su 4 pazienti con più di 100 giorni di follow-up."
Tradizionalmente, CD19 non è stato considerato un obiettivo per i trattamenti nel mieloma multiplo, a causa dei bassi livelli di espressione sulle cellule dominanti. Tuttavia, i ricercatori hanno ipotizzato che la positività di CD19 sui sottoinsiemi minori e i molto bassi livelli di espressione CD19 sulle cellule dominanti possano essere sufficiente per ottenere risposte.
Nello studio in corso, i pazienti hanno ricevuto alte dosi di melfalan con trapianto di cellule staminali autologhe (ASCT), seguita da 12 a 14 giorni dopo da un infuso di 1 a 5x107 cellule CTL019. Tutti i pazienti avevano progredito entro 1 anno dal ricevimento ASCT precedente. I dati primari dello studio erano la sicurezza e la fattibilità, con misure di esito secondarie incentrate sulla risposta.
Al momento dell'analisi, 5 pazienti erano valutabili con trattamento maggiore di 60 giorni . Due altri pazienti avevano ricevuto CTL019 più di 3 settimane prima l'analisi e 3 pazienti stati in attesa di trattamento. La maggior parte dei pazienti aveva caratteristiche ad alto rischio e avevano ricevuto diverse linee precedenti di terapia.
"Non abbiamo osservato alcuna significativa tossicità attribuibile a CTL019", ha detto Garfall. "Abbiamo avuto solo un fallimento di produzione, in modo che la produzione di cellule T CAR in questa popolazione di pazienti sembra fattibile."
CTL019 ha dimostrato l'efficacia promettente in un certo numero di impostazioni per pazienti con neoplasie ematologiche, compresi quelli con leucemia linfoblastica acuta (ALL). Nel mese di luglio 2014, ha ricevuto una designazione come terapia svolta dalla FDA per un potenziale trattamento per i pazienti pediatrici e adulti con recidiva / refrattaria.
"Questi primi risultati suggeriscono che CTL019 e trapianto autologo in pazienti con mieloma sono sicuri e fattibili," ha detto l'autore Alfred L. Garfall, MD, dal Abramson Cancer Center presso l'Università della Pennsylvania, durante la sua presentazione. "Abbiamo visto la prova di beneficio clinico di 3 su 4 pazienti con più di 100 giorni di follow-up."
Tradizionalmente, CD19 non è stato considerato un obiettivo per i trattamenti nel mieloma multiplo, a causa dei bassi livelli di espressione sulle cellule dominanti. Tuttavia, i ricercatori hanno ipotizzato che la positività di CD19 sui sottoinsiemi minori e i molto bassi livelli di espressione CD19 sulle cellule dominanti possano essere sufficiente per ottenere risposte.
Nello studio in corso, i pazienti hanno ricevuto alte dosi di melfalan con trapianto di cellule staminali autologhe (ASCT), seguita da 12 a 14 giorni dopo da un infuso di 1 a 5x107 cellule CTL019. Tutti i pazienti avevano progredito entro 1 anno dal ricevimento ASCT precedente. I dati primari dello studio erano la sicurezza e la fattibilità, con misure di esito secondarie incentrate sulla risposta.
Al momento dell'analisi, 5 pazienti erano valutabili con trattamento maggiore di 60 giorni . Due altri pazienti avevano ricevuto CTL019 più di 3 settimane prima l'analisi e 3 pazienti stati in attesa di trattamento. La maggior parte dei pazienti aveva caratteristiche ad alto rischio e avevano ricevuto diverse linee precedenti di terapia.
"Non abbiamo osservato alcuna significativa tossicità attribuibile a CTL019", ha detto Garfall. "Abbiamo avuto solo un fallimento di produzione, in modo che la produzione di cellule T CAR in questa popolazione di pazienti sembra fattibile."
CTL019 ha dimostrato l'efficacia promettente in un certo numero di impostazioni per pazienti con neoplasie ematologiche, compresi quelli con leucemia linfoblastica acuta (ALL). Nel mese di luglio 2014, ha ricevuto una designazione come terapia svolta dalla FDA per un potenziale trattamento per i pazienti pediatrici e adulti con recidiva / refrattaria.
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