WASHINGTON, 8 luglio - Un nuovo programma è stato avviato che renderà più facile per i pazienti con mieloma multiplo recidivato negli Stati Uniti di essere trattati con il farmaco sperimentale daratumumab . Il daratumumab oltre a mostrarsi efficace nel trattamento del mieloma multiplo si è dimostrato anche sicuro e ben tollerato. Daratumumab appartiene a una nuova classe di farmaci, quella degli anticorpi monoclonali diretti contro la proteina di superficie CD38.
Johnson & Johnson (NYSE: JNJ), che sta sviluppando daratumumab in collaborazione con la società di biotecnologia danese Genmab, ha avviato un "programma esteso di accesso" - un particolare tipo di studio clinico - peri ampliare le opportunità di trattare i pazienti affetti da mieloma con il farmaco.
Il programma dovrebbe rimanere in vigore fino a quando una decisione arà presa dalla Food & Drug Administration (FDA) per quanto riguarda la domanda di immissionesul mercato di un nuovo farmaco dellaJohnson & Johnson con il daratumumab. Una decisione della FDA sulla domanda potrebbe essere presa entro il 31 marzo 2016).
Il nuovo programma di accesso allargato è destinato a completare gli studi esistenti sul daratumumab in modo che i pazienti affetti da mieloma recidivo abbiano accesso al farmaco prima della decisione della FDA sulla domanda di approvazione.
I pazienti nel programma di accesso allargato saranno in grado di essere trattati con daratumumab finché esse rispondono al farmaco, o fino a quando sperimenteranno gli effetti collaterali che precludono un ulteriore trattamento con il farmaco, o fino a quando il programma sarò interrotto.
Daratumumab è l'unica terapia del mieloma, tuttavia, che i pazienti possono ricevere mentre stanno partecipando al programma. Il trattamento combinato con altre terapie del mieloma, tra cui steroidi come il desametasone (Decadron) o prednisone , non è consentita mentre un paziente partecipa al programma, ad eccezione di piccole dosi di steroidi per impedire, ad esempio, le possibili reazioni alle infusioni di daratumumab.
Requisiti di idoneità per il programma
Per beneficiare del programma di accesso allargato, pazienti affetti da mieloma devono aver manifestato una progressione della malattia sul loro regime di trattamento in corso o dopo la loro più recente terapia del mieloma. In particolare, i pazienti devono essere stati precedentemente trattati con almeno un farmaco dalla classe inibitore del proteasoma di terapie - che include Velcade (bortezomib) e Kyprolis (carfilzomib) - e almeno un farmaco dalla classe immunomodulatoria di terapie - che comprende Revlimid ( lenalidomide), Pomalyst (pomalidomide, Imnovid), e talidomide (Thalomid).
I pazienti devono avere anche un totale di almeno tre "linee di terapia" per partecipare al programma. Un singolo "linea di terapia" spesso equivalente a un singolo regime di trattamento. Tuttavia, quando un paziente riceve due o più regimi di trattamento come parte di una sequenza programmata di terapie, i regimi multipli sono considerate un sola linea di terapia. Questo è il caso, per esempio, quando un paziente riceve un regime di combinazione di due o tre farmaci come terapia iniziale per il mieloma multiplo e quindi subisce subito un trapianto di cellule staminali dopo il trattamento iniziale. La terapia iniziale e il successivo trapianto sono considerati una singola linea di terapia.
Ci sono alcune restrizioni della partecipazione del programma in relazione ai potenziali effetti collaterali daratumumab. Pazienti affetti da mieloma non possono prendere parte al programma, ad esempio, se hanno la broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO), che ha abbassato la loro funzione polmonare di oltre il 50 per cento, o se hanno avuto l'asma persistente moderata o grave negli ultimi due anni .
Ulteriori informazioni sul programma e Daratumumab
Il programma di accesso allargato viene offerto attraverso centri di trattamento del mieloma in 48 diverse sedi negli Stati Uniti senza alcun costo per i pazienti o per le loro compagnie di assicurazione. Ci saranno probabilmente altri oneri, tuttavia, per le quali i pazienti e / o le loro compagnie di assicurazione saranno responsabili, quali le spese di infusione e test di laboratorio.
Daratumumab è un anticorpo monoclonale che si lega ad una proteina nota come CD38, che si trova comunemente sulla superficie delle cellule di mieloma. Una volta collegato a una cella mieloma, daratumumab poi attacca cellula, mentre anche segnala al sistema immunitario del paziente di agire contro le cellule.
Altri due anticorpi monoclonali CD38 sono anche in fase di sviluppo come potenziali terapie mieloma: SAR650984 e MOR202 . Inoltre, elotuzumab , un anticorpo monoclonale che ha come bersaglio una proteina diversa trovato su cellule di mieloma, è anche istudiato come potenziale terapia del mieloma.
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