NEW YOK, 25 febbraio - La Food and Drug Administration ha approvato ieri l’inibitore Farydak (panobinostat) per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo.
Farydak agisce inibendo l'attività degli enzimi, noti come istone deacetilasi (HDAC).Questo processo può rallentare l'eccessivo sviluppo di plasmacellule nei pazienti con mieloma multiplo o causare la loro morte.
Farydak è il primo inibitore HDAC approvato per il trattamento del mieloma multiplo. Esso è destinato a pazienti che hanno ricevuto almeno due precedenti terapie standard, tra cui bortezomib e un agente immunomodulante. Farydak deve essere utilizzato in combinazione con bortezomib, un tipo di chemioterapia e desametasone, un farmaco anti-infiammatorio.
"Farydak ha un nuovo meccanismo di azione, che lo rende un agente potenzialmente interessante per il trattamento del mieloma multiplo," ha detto Richard Pazdur, direttore dell'Ufficio di Ematologia e Oncologia nel Centro della FDA per la valutazione dei medicinali. “L’approvazione di Farydak è particolarmente importante in quanto è stato dimostrato che rallenta la progressione del mieloma multiplo."
Nel mese di novembre 2014, gli oncologici delDrugs Advisory Committee della FDA hanno consigliato l’approvazione, sulla base dei dati esaminati, secondo i quali i benefici del farmaco non sono superiori ai rischi per i pazienti affetti da mieloma multiplo recidivato.
La sicurezza e l'efficacia di Farydak in combinazione con bortezomib e desametasone è stata dimostrata in 193 partecipanti alla sperimentazione clinica con mieloma multiplo che hanno ricevuto almeno due trattamenti precedenti che includevano bortezomib e un agente immunomodulante. I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere una combinazione di Farydak, bortezomib e desametasone, o bortezomib e desametasone da solo.
I risultati dello studio hanno mostrato che i partecipanti che hanno ricevuto la combinazione con Farydak hanno registrato un ritardo nella loro progressione della malattia (sopravvivenza libera da progressione) di circa 10,6 mesi, rispetto ai 5,8 mesi per i partecipanti trattati con bortezomib e desametasone da soli. Inoltre, il 59 per cento dei partecipanti Farydak trattati visto il loro cancro ridursi o scomparire dopo il trattamento (tasso di risposta), contro il 41 per cento in quelli trattati con bortezomib e desametasone.
Gli effetti indesiderati più comuni di Farydak sono stati diarrea, stanchezza, nausea, gonfiore alle braccia o alle gambe, diminuzione dell'appetito, febbre, vomito e debolezza. Le anomalie di laboratorio più comuni erano bassi livelli di fosforo nel sangue (ipofosfatemia), bassi livelli di potassio nel sangue (ipopotassiemia), bassi livelli di sale nel sangue (iponatriemia), aumento della creatinina, piastrine basse (trombocitopenia), bassi globuli bianchi (leucopenia) e globuli rossi bassi (anemia). Gli operatori sanitari devono anche informare i pazienti del rischio di sanguinamento nel tratto gastrointestinale e dei polmoni, e danni al fegato (epatotossicità).
La FDA ha concesso la revisione prioritaria di Farydak e la denominazione di orfano al prodotto. Revisione prioritaria prevede un esame accelerato di farmaci che hanno lo scopo di curare una malattia grave e possono fornire un significativo miglioramento rispetto alla terapia disponibile. La denoiminazione Orphan denominazione è data ai farmaci destinati a trattare malattie rare.
Alla società produttrice è ora richiesto di condurre studi di conferma per verificare e descrivere il beneficio clinico di Farydak. Farydak è commercializzato da East Hanover, Novartis Pharmaceuticals New Jersey.
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