Mieloma: pomalidomide, una speranza in più (rimborsabile). La storia di Sylvie Menard

MILANO, 25 settembre - Un tempo, prima di ammalarsi, si sentiva «“immortale”»; oggi, da paziente, «sei mesi di vita in più mi sembrano una cosa meravigliosa». Un cambio di prospettiva radicale, quello confessato da Sylvie Ménard, oncologa dell’Istituto tumori di Milano, che si accompagna a un almeno altrettanto radicale cambio di condizione: una decina d'anni fa, leggendo i risultati delle proprie analisi alle quali si sottoponeva di routine, l'oncologa scoprì di avere lei stessa un tumore, per la precisione un mieloma multiplo. A un decennio di distanza, Ménard era martedì 22 settembre a Roma per testimoniare quanta strada ha fatto la ricerca scientifica in questo arco di tempo. Sylvie Menard, oggi 67 enne, ha lavorato per 45 anni nel Dipartimento di Oncologia sperimentale dell’Istituto Nazionale dei Tumori, da ultimo come Direttore del Dipartimento.  Ha voluto anche scrivere il libro: “Si può curare” (Edizioni Mondadori). Una testimonianza di coraggio e di voglia di vivere. Dice: "E' mia ferma convinzione che la volontà, la voglia di vivere, assieme ovviamente ai progressi della ricerca, sono oggi le armi vincenti contro il tumore».
Proprio nelle ultime settimane, per esempio, l'Aifa, l'Agenzia italiana del farmaco, ha approvato la rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale di un immunomodulatore orale: pomalidomide, in associazione a desametasone, nel trattamento del mieloma multiplo recidivato e refrattario in pazienti adulti già sottoposti ad almeno due regimi terapeutici, comprendenti sia lenalidomide che bortezomib, che hanno manifestato progressione di malattia durante l’ultima terapia.

«La quasi totalità dei pazienti con mieloma multiplo sono a rischio di recidiva, ovvero la loro malattia potrebbe progredire nonostante la risposta iniziale al trattamento – ricorda Fabrizio Pane, presidente della Società italiana di ematologia - e molti manifestano resistenza a diverse terapie. Le numerose ricadute rendono necessaria la disponibilità di nuove terapie per un miglior controllo della patologia, specie nelle sue forme refrattarie alle cure». L’approvazione da parte dell'Aifa di pomalidomide e «il riconoscimento della sua innovatività apre un nuovo scenario terapeutico per i pazienti con mieloma multiplo» sostiene Pasquale Frega, presidente e amministratore delegato di Celgene Italia, l'azienda che lo produce. «Il nostro impegno e l’investimento in Ricerca e sviluppo – aggiunge Frega - ci consentono di fornire trattamenti mirati per tutti gli stadi del mieloma multiplo, a partire dalla diagnosi fino alle fasi più avanzate di malattia».

Da ieri disponibile il nuovo farmaco pomalidomide (Imnovid) per la cura del #mieloma

ROMA, 17 settembre - Da ieri disponibile anche in Italia il nuovo farmaco per la cura del mieloma multiplo che verrà presentato alla stampa il 22 settembre 2015 alle 11.30 a Roma, presso il Palazzo Rospigliosi (Via Ventiquattro Maggio, 43).

Il nuovo farmaco disponibile per i pazienti con  mieloma multiplo, una rara forma di tumore del midollo osseo che colpisce le plasmacellule, una componente fondamentale del sistema immunitario, è pomalidomide, che potrà essere utilizzato, in associazione con desametasone nel trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario, sottoposti ad almeno due precedenti terapie, comprendenti sia lenalidomide che bortezomib, e con dimostrata progressione della malattia durante l’ultima terapia. Pomalidomide a cui Aifa ha riconosciuto il carattere di innovatività, ha dimostrato negli studi clinici di prolungare significativamente  la sopravvivenza dei pazienti.
Ne discuteranno il 22 il Prof. Antonio Palumbo, Divisione Universitaria di Ematologia, Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino, il Prof. Fabrizio Pane, U.O. Ematologia e Trapianto di Midollo, Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli, il Prof. Pier Luigi Canonico, Dipartimento di Scienze del Farmaco, Università degli Studi del  Piemonte Orientale “Amedeo Avogadro”- Vercelli, Novara, Alessandria, il Dr. Pasquale Frega, Presidente e Amministratore Delegato Celgene e il Dr. Gianni de Crescenzo, Direttore Medico Celgene.

Sviluppato da Celgene, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Imnovid. Si tratta del terzo farmaco della classe degli immunomodulatori che comprende anche talidomide e lenalidomide, entrambi di Celgene. A causa della possibile teratogenicità, analogamente a talidomide e lenalidomide, il farmaco è sottoposto a un programma di minimizzazione del  rischio che prevede un attento controllo di tutte le fasi di distribuzione e utilizzazione del prodotto.
Lo scorso mese di dicembre, l’azienda aveva reso noti i risultati di uno studio di Fase III, multicentrico, randomizzato (2:1), in aperto denominato MM-003 che ha arruolato 455 pazienti. Il trial è stato condotto con pomalidomide associato a desametasone a basso dosaggio rispetto a desametasone ad alto dosaggio in pazienti affetti da mieloma multiplo refrattario o recidivante e refrattario che non hanno risposto a una precedente terapia a base di bortezomib e lenalidomide, somministrati da soli o in combinazione.
Lo studio MM-003 ha soddisfatto l'endpoint primario per il miglioramento del tasso di sopravvivenza senza progressione della malattia che nel gruppo pomalidomide (4,0 mesi vs 1,9 mesi; HR, 0,48; P =0,001).
Lo studio prevedeva anche un'analisi ad interim di sopravvivenza globale (OS). In questa analisi, pomalidomide più desametasone a basso dosaggio ha dimostrato un miglioramento statisticamente molto significativo della sopravvivenza globale che ha attraversato il limite superiore per la superiorità (OS mediana non raggiunta vs 34 settimane).
Di conseguenza, il comitato per il monitoraggio dei dati ha raccomandato che i pazienti che non avevano ancora progredito trattati con alte dosi di desametasone passino a pomalidomide più un basso dosaggio di dexamethasone.
Noto anche con la sigla CC-4047, pomalidomide è un derivato è un derivato più potente e meglio tollerato della talidomide. Il farmaco agisce come immunomodulatore, probabilmente a causa dell'inibizione del TNF alfa da parte delle plasmacellule tumorali, che lo usano come fattore di crescita e mediatore di molta della sintomatologia (febbre, osteopenia, ecc.). Può essere assunto per via orale.

L'agenzia europea del farmaco autorizza la commercializzazione di IXAZOMIB, inibitore orale del MIELOMA

TOKIO - L’azienda giapponese Takeda ha annunciato oggi che l’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha accettato la domanda di autorizzazione alla commercializzazione di ixazomib, nuovo inibitore orale del proteasoma per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario. La decisione segue il via libera ricevuto lo scorso 23 luglio dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia per la valutazione accelerata del farmaco. Negli Stati Uniti la farmaceutica nipponica ha già depositato il dossider presso l’Fda statunitense lo scorso 17 luglio.
La domanda di autorizzazione alla commercializzazione d’ixazomib si basa sui risultati della prima analisi ad interim pre-specificata dello studio clinico di fase 3 TOURMALINE-MM1, un trial internazionale, randomizzato, in doppio cieco, su 722 pazienti disegnato per valutare la superiorità di ixazomib più lenalidomide e desametasone in confronto a placebo più lenalidomide e desametasone in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario.
“Le domande di autorizzazione di ixazomib in Europa e negli Stati Uniti sono le prime di una serie che prevediamo di presentare entro la fine di questo anno fiscale – ha dichiarato Melody Brown , vice Presidente di Regulatory Affairs dell’azienda – Speriamo di trattare il prima possibile quanti più pazienti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario”.